Sök i LIBRIS databas

  Utökad sökning


Sökning: onr:"swepub:oai:DiVA.org:umu-150728" > Patisiran, an RNAi ...

Patisiran, an RNAi Therapeutic, for Hereditary Transthyretin Amyloidosis

Adams, D. (författare)
Gonzalez-Duarte, A. (författare)
O'Riordan, W. D. (författare)
visa fler...
Yang, C. -C (författare)
Ueda, M. (författare)
Kristen, A. V. (författare)
Tournev, I. (författare)
Schmidt, H. H. (författare)
Coelho, T. (författare)
Berk, J. L. (författare)
Lin, K. -P (författare)
Vita, G. (författare)
Attarian, S. (författare)
Plante-Bordeneuve, V. (författare)
Mezei, M. M. (författare)
Campistol, J. M. (författare)
Buades, J. (författare)
Brannagan, T. H. , I I I (författare)
Kim, B. J. (författare)
Oh, J. (författare)
Parman, Y. (författare)
Sekijima, Y. (författare)
Hawkins, P. N. (författare)
Solomon, S. D. (författare)
Polydefkis, M. (författare)
Dyck, P. J. (författare)
Gandhi, P. J. (författare)
Goyal, S. (författare)
Chen, J. (författare)
Strahs, A. L. (författare)
Nochur, S. V. (författare)
Sweetser, M. T. (författare)
Garg, P. P. (författare)
Vaishnaw, A. K. (författare)
Gollob, J. A. (författare)
Suhr, Ole B., (författare)
Umeå universitet, Medicin
visa färre...
Umeå universitet Medicinska fakulteten. Institutionen för folkhälsa och klinisk medicin. Medicin. (creator_code:org_t)
Ingår i: New England Journal of Medicine. - Massachusetts Medical Society. - 0028-4793. ; 379:1, s. 11-21
  • Tidskriftsartikel (refereegranskat)
Abstract Ämnesord
  • BACKGROUND: Patisiran, an investigational RNA interference therapeutic agent, specifically inhibits hepatic synthesis of transthyretin.METHODS: In this phase 3 trial, we randomly assigned patients with hereditary transthyretin amyloidosis with polyneuropathy, in a 2:1 ratio, to receive intravenous patisiran (0.3 mg per kilogram of body weight) or placebo once every 3 weeks. The primary end point was the change from baseline in the modified Neuropathy Impairment Score+7 (mNIS+7; range, 0 to 304, with higher scores indicating more impairment) at 18 months. Other assessments included the Norfolk Quality of Life-Diabetic Neuropathy (Norfolk QOL-DN) questionnaire (range, -4 to 136, with higher scores indicating worse quality of life), 10-m walk test (with gait speed measured in meters per second), and modified body-mass index (modified BMI, defined as [weight in kilograms divided by square of height in meters] x albumin level in grams per liter; lower values indicated worse nutritional status).RESULTS: A total of 225 patients underwent randomization (148 to the patisiran group and 77 to the placebo group). The mean (+/- SD) mNIS+7 at baseline was 80.9 +/- 41.5 in the patisiran group and 74.6 +/- 37.0 in the placebo group; the least-squares mean (+/- SE) change from baseline was -6.0 +/- 1.7 versus 28.0 +/- 2.6 (difference, -34.0 points; P<0.001) at 18 months. The mean (+/- SD) baseline Norfolk QOL-DN score was 59.6 +/- 28.2 in the patisiran group and 55.5 +/- 24.3 in the placebo group; the least-squares mean (+/- SE) change from baseline was -6.7 +/- 1.8 versus 14.4 +/- 2.7 (difference, -21.1 points; P<0.001) at 18 months. Patisiran also showed an effect on gait speed and modified BMI. At 18 months, the least-squares mean change from baseline in gait speed was 0.08 +/- 0.02 m per second with patisiran versus -0.24 +/- 0.04 m per second with placebo (difference, 0.31 m per second; P<0.001), and the least-squares mean change from baseline in the modified BMI was -3.7 +/- 9.6 versus -119.4 +/- 14.5 (difference, 115.7; P<0.001). Approximately 20% of the patients who received patisiran and 10% of those who received placebo had mild or moderate infusion-related reactions; the overall incidence and types of adverse events were similar in the two groups.CONCLUSIONS: In this trial, patisiran improved multiple clinical manifestations of hereditary transthyretin amyloidosis.


MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP  -- Klinisk medicin -- Neurologi (hsv//swe)
MEDICAL AND HEALTH SCIENCES  -- Clinical Medicine -- Neurology (hsv//eng)

Publikations- och innehållstyp

art (ämneskategori)
ref (ämneskategori)

Hitta via bibliotek

Till lärosätets databas

pil uppåt Stäng

Kopiera och spara länken för att återkomma till aktuell vy