↓ Direkt till sidans innehåll
↓ Direkt till sidans sekundära innehåll (sidomenyn)

Tyck till om SwePub Sök här!

Träfflista för sökning "WFRF:(de Klerk N) ;pers:(Spitali P.)"

Sökning: WFRF:(de Klerk N) > Spitali P.

Resultat 1-2 av 2

Sortera/gruppera träfflistan

Sortering: Träffar per sida:

Numrering	Referens	Omslagsbild	Hitta
1.	Lourbakos, A., et al. (författare) Evaluation of serum MMP-9 as predictive biomarker for antisense therapy in Duchenne 2017 Ingår i: Scientific Reports. - : NATURE PUBLISHING GROUP. - 2045-2322. ; 7 Tidskriftsartikel (refereegranskat)abstract Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a severe muscle disorder caused by lack of dystrophin. Predictive biomarkers able to anticipate response to the therapeutic treatments aiming at dystrophin re-expression are lacking. The objective of this study is to investigate Matrix Metalloproteinase-9 (MMP-9) as predictive biomarker for Duchenne. Two natural history cohorts were studied including 168 longitudinal samples belonging to 66 patients. We further studied 1536 samples obtained from 3 independent clinical trials with drisapersen, an antisense oligonucleotide targeting exon 51: an open label study including 12 patients; a phase 3 randomized, double blind, placebo controlled study involving 186 patients; an open label extension study performed after the phase 3. Analysis of natural history cohorts showed elevated MMP-9 levels in patients and a significant increase over time in longitudinal samples. MMP-9 decreased in parallel to clinical stabilization in the 12 patients involved in the open label study. The phase 3 study and subsequent extension study clarified that the decrease in MMP-9 levels was not predictive of treatment response. These data do not support the inclusion of serum MMP-9 as predictive biomarker for DMD patients.
2.	Lourbakos, A., et al. (författare) MMP-9 serum levels increase over time in Duchenne muscular dystrophy patients and decrease upon treatment with drisapersen 2014 Ingår i: Human Gene Therapy. - 1043-0342 .- 1557-7422. ; 25:11, s. A27-A28 Tidskriftsartikel (övrigt vetenskapligt/konstnärligt)

Skapa referenser, mejla, bekava och länka

Länka till träfflistan

Resultat 1-2 av 2

Avgränsa träffmängd

Typ av publikation: tidskriftsartikel (2)

Typ av innehåll: övrigt vetenskapligt/konstnärligt (1); refereegranskat (1)

Författare/redaktör: Aartsma-Rus, A. (2); Spitali, P. (2)Ta bort avgränsningen; Muntoni, F. (2); Reza, M. (2); Goemans, N (2); Lourbakos, A. (2); visa fler...; Campion, G. (2); Hiller, M. (2); Kozaczynska, K. (2); Wolterbeek, R. (2); Koeks, Z. (2); de Klerk, D. (2); Nadarajah, V. D. (2); de Kimpe, S. (2); Nilsson, P. (1); Al-Khalili Szigyarto ... (1); Niks, E (1); Lochmuller, H (1); Tulinius, Mar, 1953 (1); Ayoglu, Burcu (1); 't Hoen, Peter A. C. (1); Szigyarto, Cristina ... (1); Tulinius, M (1); Lochmueller, H (1); Yau, N. (1); de Bruijn, P. (1); Jean-Baptiste, R. (1); Zaharieva, I. (1); Verschuuren, J. J. (1); Niks, E. H. (1); Baptiste, R. Jean (1); Calissano, M. (1); Verschuuren, J. J. G ... (1); 't Hoen, P. A. C. (1); visa färre...

Lärosäte: Kungliga Tekniska Högskolan (2); Göteborgs universitet (1)

Språk: Engelska (2)

Forskningsämne (UKÄ/SCB): Naturvetenskap (1); Medicin och hälsovetenskap (1)

År

Kungliga biblioteket hanterar dina personuppgifter i enlighet med EU:s dataskyddsförordning (2018), GDPR. Läs mer om hur det funkar här.
Så här hanterar KB dina uppgifter vid användning av denna tjänst.

Copyright © LIBRIS - Nationella bibliotekssystem
LIBRIS.kb.se

pil uppåt

Stäng

Kopiera och spara länken för att återkomma till aktuell vy