Sökning: id:"swepub:oai:gup.ub.gu.se/297433" >
Meta-analyses of at...
Meta-analyses of ataluren randomized controlled trials in nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy
-
Campbell, C. (författare)
-
Barohn, R. J. (författare)
-
Bertini, E. (författare)
-
visa fler...
-
Chabrol, B. (författare)
-
Comi, G. P. (författare)
-
Darras, B. T. (författare)
-
Finkel, R. S. (författare)
-
Flanigan, K. M. (författare)
-
Goemans, N. (författare)
-
- Iannaccone, S. T. (författare)
- Karolinska Institutet
-
Jones, K. J. (författare)
-
Kirschner, J. (författare)
-
Mah, J. K. (författare)
-
Mathews, K. D. (författare)
-
McDonald, C. M. (författare)
-
Mercuri, E. (författare)
-
Nevo, Y. (författare)
-
Pereon, Y. (författare)
-
Ben Renfroe, J. (författare)
-
Ryan, M. M. (författare)
-
Sampson, J. B. (författare)
-
Schara, U. (författare)
-
Sejersen, T. (författare)
-
Selby, K. (författare)
-
- Tulinius, Mar, 1953 (författare)
- Gothenburg University,Göteborgs universitet,Institutionen för kliniska vetenskaper,Institute of Clinical Sciences
-
Vilchez, J. J. (författare)
-
Voit, T. (författare)
-
Wei, L. J. (författare)
-
Wong, B. L. (författare)
-
Elfring, G. (författare)
-
Souza, M. (författare)
-
McIntosh, J. (författare)
-
Trifillis, P. (författare)
-
Peltz, S. W. (författare)
-
Muntoni, F. (författare)
-
P. TC124-GD-007-Study Grp, P. TC124-GD-007-Study Grp (författare)
-
Act Dmd Study Grp, Act Dmd Study Grp (författare)
-
Clinical Evaluator Training, Grp (författare)
-
visa färre...
-
(creator_code:org_t)
- Becaris Publishing Limited, 2020
- 2020
- Engelska.
-
Ingår i: Journal of Comparative Effectiveness Research. - : Becaris Publishing Limited. - 2042-6305 .- 2042-6313. ; 9:14
- Relaterad länk:
-
https://www.futureme...
-
visa fler...
-
https://gup.ub.gu.se...
-
https://doi.org/10.2...
-
http://kipublication...
-
visa färre...
Abstract
Ämnesord
Stäng
- Aim:Assess the totality of efficacy evidence for ataluren in patients with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy (nmDMD).Materials & methods:Data from the two completed randomized controlled trials (ClinicalTrials.gov: NCT00592553; NCT01826487) of ataluren in nmDMD were combined to examine the intent-to-treat (ITT) populations and two patient subgroups (baseline 6-min walk distance [6MWD] >= 300-<400 or <400 m). Meta-analyses examined 6MWD change from baseline to week 48.Results:Statistically significant differences in 6MWD change with ataluren versus placebo were observed across all three meta-analyses. Least-squares mean difference (95% CI): ITT (n = 342), +17.2 (0.2-34.1) m, p = 0.0473; >= 300-<400 m (n = 143), +43.9 (18.2-69.6) m, p = 0.0008; <400 m (n = 216), +27.7 (6.4-49.0) m, p = 0.0109.Conclusion:These meta-analyses support previous evidence for ataluren in slowing disease progression versus placebo in patients with nmDMD over 48 weeks. Treatment benefit was most evident in patients with a baseline 6MWD >= 300-<400 m (the ambulatory transition phase), thereby informing future trial design.
Ämnesord
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP -- Annan medicin och hälsovetenskap (hsv//swe)
- MEDICAL AND HEALTH SCIENCES -- Other Medical and Health Sciences (hsv//eng)
Nyckelord
- 6-minute walk distance
- ataluren
- Duchenne muscular dystrophy
- efficacy
- meta-analyses
- nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy
- randomized
- controlled trials
- 6-minute walk test
- end-points
- multicenter
- Health Care Sciences & Services
Publikations- och innehållstyp
- ref (ämneskategori)
- art (ämneskategori)
Hitta via bibliotek
Till lärosätets databas
- Av författaren/redakt...
-
Campbell, C.
-
Barohn, R. J.
-
Bertini, E.
-
Chabrol, B.
-
Comi, G. P.
-
Darras, B. T.
-
visa fler...
-
Finkel, R. S.
-
Flanigan, K. M.
-
Goemans, N.
-
Iannaccone, S. T ...
-
Jones, K. J.
-
Kirschner, J.
-
Mah, J. K.
-
Mathews, K. D.
-
McDonald, C. M.
-
Mercuri, E.
-
Nevo, Y.
-
Pereon, Y.
-
Ben Renfroe, J.
-
Ryan, M. M.
-
Sampson, J. B.
-
Schara, U.
-
Sejersen, T.
-
Selby, K.
-
Tulinius, Mar, 1 ...
-
Vilchez, J. J.
-
Voit, T.
-
Wei, L. J.
-
Wong, B. L.
-
Elfring, G.
-
Souza, M.
-
McIntosh, J.
-
Trifillis, P.
-
Peltz, S. W.
-
Muntoni, F.
-
P. TC124-GD-007- ...
-
Act Dmd Study Gr ...
-
Clinical Evaluat ...
-
visa färre...
- Om ämnet
-
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP
-
MEDICIN OCH HÄLS ...
-
och Annan medicin oc ...
- Artiklar i publikationen
-
Journal of Compa ...
- Av lärosätet
-
Göteborgs universitet
-
Karolinska Institutet