Sökning: id:"swepub:oai:gup.ub.gu.se/312205" >
Ataluren delays los...
Ataluren delays loss of ambulation and respiratory decline in nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy patients
-
McDonald, C. M. (författare)
-
Muntoni, F. (författare)
-
Penematsa, V. (författare)
-
visa fler...
-
Jiang, J. (författare)
-
Kristensen, A. (författare)
-
Bibbiani, F. (författare)
-
Goodwin, E. (författare)
-
Gordish-Dressman, H. (författare)
-
Morgenroth, L. (författare)
-
Werner, C. (författare)
-
Li, J. (författare)
-
Able, R. (författare)
-
Trifillis, P. (författare)
-
- Tulinius, Mar, 1953 (författare)
- Gothenburg University,Göteborgs universitet,Institutionen för kliniska vetenskaper, Avdelningen för pediatrik,Institute of Clinical Sciences, Department of Pediatrics
-
visa färre...
-
(creator_code:org_t)
- Becaris Publishing Limited, 2022
- 2022
- Engelska.
-
Ingår i: Journal of Comparative Effectiveness Research. - : Becaris Publishing Limited. - 2042-6305 .- 2042-6313. ; 11:3
- Relaterad länk:
-
https://doi.org/10.2...
-
visa fler...
-
https://gup.ub.gu.se...
-
https://doi.org/10.2...
-
http://kipublication...
-
visa färre...
Abstract
Ämnesord
Stäng
- Aim: We investigated the effect of ataluren plus standard of care (SoC) on age at loss of ambulation (LoA) and respiratory decline in patients with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy (nmDMD) versus patients with DMD on SoC alone. Patients & methods: Study 019 was a long-term Phase III study of ataluren safety in nmDMD patients with a history of ataluren exposure. Propensity score matching identified Study 019 and CINRG DNHS patients similar in disease progression predictors. Results & conclusion: Ataluren plus SoC was associated with a 2.2-year delay in age at LoA (p = 0.0006), and a 3.0-year delay in decline of predicted forced vital capacity to <60% in nonambulatory patients (p = 0.0004), versus SoC. Ataluren plus SoC delays disease progression and benefits ambulatory and nonambulatory patients with nmDMD. ClinicalTrials.gov: .
Ämnesord
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP -- Klinisk medicin (hsv//swe)
- MEDICAL AND HEALTH SCIENCES -- Clinical Medicine (hsv//eng)
Nyckelord
- ataluren
- dystrophin
- efficacy
- loss of ambulation
- nonsense mutation
- Duchenne muscular dystrophy
- respiratory function
- Study 019
- natural-history
- glucocorticoids
- progression
- management
- diagnosis
- benefits
- life
- dmd
- Health Care Sciences & Services
Publikations- och innehållstyp
- ref (ämneskategori)
- art (ämneskategori)
Hitta via bibliotek
Till lärosätets databas
- Av författaren/redakt...
-
McDonald, C. M.
-
Muntoni, F.
-
Penematsa, V.
-
Jiang, J.
-
Kristensen, A.
-
Bibbiani, F.
-
visa fler...
-
Goodwin, E.
-
Gordish-Dressman ...
-
Morgenroth, L.
-
Werner, C.
-
Li, J.
-
Able, R.
-
Trifillis, P.
-
Tulinius, Mar, 1 ...
-
visa färre...
- Om ämnet
-
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP
-
MEDICIN OCH HÄLS ...
-
och Klinisk medicin
- Artiklar i publikationen
-
Journal of Compa ...
- Av lärosätet
-
Göteborgs universitet
-
Karolinska Institutet