Sökning: id:"swepub:oai:lup.lub.lu.se:5f5e43f1-9efd-4252-b9f7-aaab1e785bd2" >
Neuronal and Astroc...
Neuronal and Astrocytic Differentiation from Sanfilippo C Syndrome iPSCs for Disease Modeling and Drug Development
-
- Benetó, Noelia (författare)
- University of Barcelona
-
- Cozar, Monica (författare)
- University of Barcelona
-
- Castilla-Vallmanya, Laura (författare)
- University of Barcelona
-
visa fler...
-
- Zetterdahl, Oskar G (författare)
- Lund University,Lunds universitet,Neurologi, Lund,Sektion IV,Institutionen för kliniska vetenskaper, Lund,Medicinska fakulteten,Stamceller, åldrande och neurodegeneration,Forskargrupper vid Lunds universitet,CCM MV,Centre for Comparative Medicine,Neurology, Lund,Section IV,Department of Clinical Sciences, Lund,Faculty of Medicine,Stem Cells, Aging and Neurodegeneration,Lund University Research Groups
-
- Sacultanu, Madalina (författare)
- Lund University,Lunds universitet,Stamceller, åldrande och neurodegeneration,Forskargrupper vid Lunds universitet,Stem Cells, Aging and Neurodegeneration,Lund University Research Groups
-
- Segur-Bailach, Eulalia (författare)
- Hospital Clínic of Barcelona
-
- García-Morant, María (författare)
- University of Barcelona
-
- Ribes, Antonia (författare)
- Hospital Clínic of Barcelona
-
- Ahlenius, Henrik (författare)
- Lund University,Lunds universitet,Stamceller, åldrande och neurodegeneration,Forskargrupper vid Lunds universitet,Stem Cells, Aging and Neurodegeneration,Lund University Research Groups
-
- Grinberg, Daniel (författare)
- University of Barcelona
-
- Vilageliu, Lluïsa (författare)
- University of Barcelona
-
- Canals, Isaac (författare)
- Lund University,Lunds universitet,Neurologi, Lund,Sektion IV,Institutionen för kliniska vetenskaper, Lund,Medicinska fakulteten,Stamceller, åldrande och neurodegeneration,Forskargrupper vid Lunds universitet,Neurology, Lund,Section IV,Department of Clinical Sciences, Lund,Faculty of Medicine,Stem Cells, Aging and Neurodegeneration,Lund University Research Groups
-
visa färre...
-
(creator_code:org_t)
- 2020-02-28
- 2020
- Engelska.
-
Ingår i: Journal of Clinical Medicine. - : MDPI AG. - 2077-0383. ; 9:3
- Relaterad länk:
-
http://dx.doi.org/10... (free)
-
visa fler...
-
https://www.mdpi.com...
-
https://lup.lub.lu.s...
-
https://doi.org/10.3...
-
visa färre...
Abstract
Ämnesord
Stäng
- Sanfilippo syndrome type C (mucopolysaccharidosis IIIC) is an early-onset neurodegenerative lysosomal storage disorder, which is currently untreatable. The vast majority of studies focusing on disease mechanisms of Sanfilippo syndrome were performed on non-neural cells or mouse models, which present obvious limitations. Induced pluripotent stem cells (iPSCs) are an efficient way to model human diseases in vitro. Recently developed transcription factor-based differentiation protocols allow fast and efficient conversion of iPSCs into the cell type of interest. By applying these protocols, we have generated new neuronal and astrocytic models of Sanfilippo syndrome using our previously established disease iPSC lines. Moreover, our neuronal model exhibits disease-specific molecular phenotypes, such as increase in lysosomes and heparan sulfate. Lastly, we tested an experimental, siRNA-based treatment previously shown to be successful in patients' fibroblasts and demonstrated its lack of efficacy in neurons. Our findings highlight the need to use relevant human cellular models to test therapeutic interventions and shows the applicability of our neuronal and astrocytic models of Sanfilippo syndrome for future studies on disease mechanisms and drug development.
Ämnesord
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP -- Medicinska och farmaceutiska grundvetenskaper -- Neurovetenskaper (hsv//swe)
- MEDICAL AND HEALTH SCIENCES -- Basic Medicine -- Neurosciences (hsv//eng)
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP -- Medicinska och farmaceutiska grundvetenskaper -- Cell- och molekylärbiologi (hsv//swe)
- MEDICAL AND HEALTH SCIENCES -- Basic Medicine -- Cell and Molecular Biology (hsv//eng)
Publikations- och innehållstyp
- art (ämneskategori)
- ref (ämneskategori)
Hitta via bibliotek
Till lärosätets databas
- Av författaren/redakt...
-
Benetó, Noelia
-
Cozar, Monica
-
Castilla-Vallman ...
-
Zetterdahl, Oska ...
-
Sacultanu, Madal ...
-
Segur-Bailach, E ...
-
visa fler...
-
García-Morant, M ...
-
Ribes, Antonia
-
Ahlenius, Henrik
-
Grinberg, Daniel
-
Vilageliu, Lluïs ...
-
Canals, Isaac
-
visa färre...
- Om ämnet
-
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP
-
MEDICIN OCH HÄLS ...
-
och Medicinska och f ...
-
och Neurovetenskaper
-
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP
-
MEDICIN OCH HÄLS ...
-
och Medicinska och f ...
-
och Cell och molekyl ...
- Artiklar i publikationen
-
Journal of Clini ...
- Av lärosätet
-
Lunds universitet