Phase 2 open-label extension study of patisiran, an investigational siRNA agent for hereditary ATTR amyloidosis with polyneuropathy (hATTR-PN)

↓ Direkt till sidans innehåll
↓ Direkt till sidans sekundära innehåll (sidomenyn)

Tyck till om SwePub Sök här!

Sökning: WFRF:(Berk M.) > (2015-2019) > (2016) > Phase 2 open-label ...

1 av 1
Föregående post
Nästa post
Till träfflistan

Conceicao, I. (författare)

Phase 2 open-label extension study of patisiran, an investigational siRNA agent for hereditary ATTR amyloidosis with polyneuropathy (hATTR-PN)

Artikel/kapitelEngelska2016

Förlag, utgivningsår, omfång ...

Elsevier,2016
printrdacarrier

Nummerbeteckningar

LIBRIS-ID:oai:DiVA.org:umu-127237
https://urn.kb.se/resolve?urn=urn:nbn:se:umu:diva-127237URI
https://doi.org/10.1016/j.nmd.2016.06.206DOI

Kompletterande språkuppgifter

Språk:engelska
Sammanfattning på:engelska

Ingår i deldatabas

SwePubSwePub

Klassifikation

Ämneskategori:vet swepub-contenttype
Ämneskategori:art swepub-publicationtype

Anmärkningar

Supplement: 2Meeting abstract: P.186
Hereditary ATTR amyloidosis with polyneuropathy (hATTR-PN), also known as familial amyloidotic polyneuropathy (FAP), is an inherited, progressive disease that can cause sensory, motor, and autonomic dysfunction, resulting in significant disability and death. Patisiran is an investigational, systemically administered small interfering RNA (siRNA) targeting wild-type and mutant TTR. A recently completed multi-center, multi-dose Phase 2 trial of patisiran in hATTR-PN patients (N = 29) showed >80% sustained mean knockdown of serum TTR when administered at a dose of 0.3 mg/kg every 3 weeks with a generally favorable safety profile. Phase 2 open label (OLE) study to evaluate patisiran's safety effect on serum TTR levels, impact on neuropathy impairment scores and QOL. Twenty-seven patients with hATTR-PN were enrolled; median age 64 years (range: 29–77 years). Patisiran was well tolerated throughout the23-months of follow-up. Five patients experienced SAEs (unrelated) including one discontinuation and subsequent death (gastroesophageal cancer). Flushing (25.9%) and infusion-related reactions (18.5%) were mild AEs; and did not result in any discontinuations. Approximately 80% sustained mean serum TTR lowering was obtained with a mean nadir of up to 93% between doses. Among the 20 evaluable patients, neuropathy impairment scores were stable with a mean change in mNIS+7 and NIS of 1.7 and 4.2 points, respectively. This compares favorably to 17–26 point mNIS+7/NIS increase at 18-months from prior hATTR-PN studies. Stabilization of quality of life (QOL) measures and significant improvement of distal thigh sweat gland nerve fiber density was observed. Long-term (>18 months) patisiran administration was generally well tolerated, resulted in sustained mean serum TTR lowering; supporting the hypothesis that TTR knockdown potentially halts neuropathy progression. As of March 2016, dosing continues; updated results will be presented.

Ämnesord och genrebeteckningar

Biuppslag (personer, institutioner, konferenser, titlar ...)

Suhr, OleUmeå universitet,Institutionen för folkhälsa och klinisk medicin(Swepub:umu)olsu0002 (författare)
Coelho, T. (författare)
Waddington Cruz, M. (författare)
Schmidt, H. (författare)
Buades, J. (författare)
Campistol, J. (författare)
Pouget, J. (författare)
Berk, I. (författare)
Adams, D. (författare)
Umeå universitetInstitutionen för folkhälsa och klinisk medicin (creator_code:org_t)

Sammanhörande titlar

Ingår i:Neuromuscular Disorders: Elsevier26, s. S142-S1420960-89661873-2364

Internetlänk

Hitta via bibliotek

Neuromuscular Disorders (Sök värdpublikationen i LIBRIS)

Till lärosätets databas

1 av 1
Föregående post
Nästa post
Till träfflistan

Hitta mer i SwePub

Av författaren/redakt...: Conceicao, I.; Suhr, Ole; Coelho, T.; Waddington Cruz, ...; Schmidt, H.; Buades, J.; visa fler...; Campistol, J.; Pouget, J.; Berk, I.; Adams, D.; visa färre...

Om ämnet

MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP: MEDICIN OCH HÄLS ...; och Medicinska och f ...; och Neurovetenskaper

MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP: MEDICIN OCH HÄLS ...; och Klinisk medicin; och Neurologi

Artiklar i publikationen: Neuromuscular Di ...

Av lärosätet: Umeå universitet

Sök utanför SwePub

Sök vidare i:: Google; Google Book Search; Google Scholar

Kungliga biblioteket hanterar dina personuppgifter i enlighet med EU:s dataskyddsförordning (2018), GDPR. Läs mer om hur det funkar här.
Så här hanterar KB dina uppgifter vid användning av denna tjänst.

LIBRIS.kb.se