Tyck till om SwePub Sök här!
onr:"swepub:oai:gup.ub.gu.se/294301"
Sökning: onr:"swepub:oai:gup.ub.gu.se/294301" > Safety and effectiv...
- 1 av 1
- Föregående post
- Nästa post
- Till träfflistan
Safety and effectiveness of ataluren: comparison of results from the STRIDE Registry and CINRG DMD Natural History Study
- Mercuri, E. (författare)
- Muntoni, F. (författare)
- Osorio, A. N. (författare)
- visa fler...
- Tulinius, M. (författare)
- Buccella, F. (författare)
- Morgenroth, L. P. (författare)
- Gordish-Dressman, H. (författare)
- Jiang, J. (författare)
- Trifillis, P. (författare)
- Zhu, L. (författare)
- Kristensen, A. (författare)
- Santos, C. L. (författare)
- Henricson, E. K. (författare)
- McDonald, C. M. (författare)
- Desguerre, I. (författare)
- Bernert, G. (författare)
- Gosk-Tomek, M. (författare)
- Ille, A. (författare)
- Kellersmann, A. (författare)
- Weiss, S. (författare)
- Pilshofer, V. (författare)
- Balintova, Z. (författare)
- Danhofer, P. (författare)
- Fabulova, P. (författare)
- Jurikova, L. (författare)
- Fuchsova, P. (författare)
- Haberlova, J. (författare)
- Laffargue, F. (författare)
- Sarret, C. (författare)
- Pontier, B. (författare)
- Bellance, R. (författare)
- Sarrazin, E. (författare)
- Sabouraud, P. (författare)
- Magot, A. (författare)
- Mercier, S. (författare)
- Pereon, Y. (författare)
- Cuisset, J. M. (författare)
- Coopman-Degryse, S. (författare)
- Enaud, E. (författare)
- Jacquemont, M. L. (författare)
- Perville, A. (författare)
- Renouil, M. (författare)
- Trommsdorff, V. (författare)
- Verheulpen, D. (författare)
- Fontaine-Carbonnel, S. (författare)
- Vuillerot, C. (författare)
- Peudenier, S. (författare)
- Ropars, J. (författare)
- Audic, F. (författare)
- Chabrol, B. (författare)
- Chabrier, S. (författare)
- Gousse, G. (författare)
- Lagrue, E. (författare)
- Aragon, K. (författare)
- Barnerias, C. (författare)
- Brande, L. V. (författare)
- De Lucia, S. (författare)
- Desguerre, I. (författare)
- Gidaro, T. (författare)
- Seferian, A. (författare)
- Servais, L. (författare)
- Laugel, V. (författare)
- Espil-Taris, C. (författare)
- Mecili, H. (författare)
- Raffo, E. (författare)
- Ragot-Mandry, S. (författare)
- Borrell, S. (författare)
- Kirschner, J. (författare)
- Gangfuss, A. (författare)
- Henrich, M. (författare)
- Kolbel, H. (författare)
- Schara, U. (författare)
- Sponemann, N. (författare)
- Temme, E. (författare)
- Seeger, J. (författare)
- Hirsch, A. (författare)
- Denecke, J. (författare)
- Johannsen, J. (författare)
- Neu, A. (författare)
- Osinski, D. (författare)
- Rugner, S. (författare)
- Schussler, S. (författare)
- Trollmann, R. (författare)
- Kaindl, A. (författare)
- Schneider, J. B. (författare)
- Stoltenburg, C. (författare)
- Weiss, C. (författare)
- Schreiber, G. (författare)
- Hahn, A. (författare)
- Grzybowski, M. (författare)
- Pavlidou, E. (författare)
- Pavlou, E. (författare)
- Dobner, S. (författare)
- Liptai, Z. (författare)
- Dor, T. (författare)
- Brogna, C. (författare)
- Catteruccia, M. (författare)
- D'Amico, A. (författare)
- Mercuri, E. (författare)
- Pane, M. (författare)
- Bello, L. (författare)
- Pegoraro, E. (författare)
- Semplicini, C. (författare)
- Albamonte, E. (författare)
- Baranello, G. (författare)
- Comi, G. (författare)
- Govoni, A. (författare)
- Lerario, A. (författare)
- Magri, F. (författare)
- Masson, R. (författare)
- Mauri, E. (författare)
- Sansone, V. (författare)
- Brusa, C. (författare)
- Mongini, T. (författare)
- Ricci, F. (författare)
- Vacchetti, M. (författare)
- Bruno, C. (författare)
- Paniucci, C. (författare)
- Pedemonte, M. (författare)
- Giannotta, M. (författare)
- Pini, A. (författare)
- Messina, S. (författare)
- Sframeli, M. (författare)
- Vita, G. (författare)
- Ruggiero, L. (författare)
- Santoro, L. (författare)
- Craiu, D. (författare)
- Motoescu, C. (författare)
- Sandu, C. (författare)
- Teleanu, R. (författare)
- Vasile, D. (författare)
- Hughes, I. (författare)
- Childs, A. M. (författare)
- Alhaswani, Z. (författare)
- Roper, H. (författare)
- Parasuraman, D. (författare)
- DeGoede, C. (författare)
- Gowda, V. (författare)
- Manzur, A. (författare)
- Munot, P. (författare)
- Sarkokzy, A. (författare)
- Charlesworth, C. (författare)
- Lemon, J. (författare)
- Turner, L. (författare)
- Spinty, S. (författare)
- Dubrovsky, A. (författare)
- Kornberg, A. (författare)
- Ryan, M. (författare)
- Webster, R. (författare)
- Biggar, W. D. (författare)
- McAdam, L. C. (författare)
- Mah, J. K. (författare)
- Kolski, H. (författare)
- Vishwanathan, V. (författare)
- Chidambaranathan, S. (författare)
- Nevo, Y. (författare)
- Gorni, K. (författare)
- Carlo, J. (författare)
- McDonald, C. M. (författare)
- Henricson, E. K. (författare)
- Abresch, R. T. (författare)
- Joyce, N. C. (författare)
- Cnaan, A. (författare)
- Morgenroth, L. P. (författare)
- Leshner, R. (författare)
- Tesi-Rocha, C. (författare)
- Thangarajh, M. (författare)
- Duong, T. (författare)
- Clemens, P. R. (författare)
- Abdel-Hamid, H. (författare)
- Connolly, A. M. (författare)
- Pestronk, A. (författare)
- Teasley, J. (författare)
- Harper, A. (författare)
- Bertorini, T. E. (författare)
- Kuntz, N. (författare)
- Driscoll, S. (författare)
- Day, J. W. (författare)
- Karachunski, P. (författare)
- Lotze, T. (författare)
- Stride,, Stride, (författare)
- visa färre...
- (creator_code:org_t)
- Becaris Publishing Limited, 2020
- 2020
- Engelska.
- Ingår i: Journal of Comparative Effectiveness Research. - : Becaris Publishing Limited. - 2042-6305 .- 2042-6313. ; 9:5, s. 341-360
- Tidskriftsartikel (refereegranskat)
Abstract
Ämnesord
Stäng
- Aim: Strategic Targeting of Registries and International Database of Excellence (STRIDE) is an ongoing, multicenter registry providing real-world evidence regarding ataluren use in patients with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy (nmDMD). We examined the effectiveness of ataluren + standard of care (SoC) in the registry versus SoC alone in the Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG) Duchenne Natural History Study (DNHS), DMD genotype-phenotype/-ataluren benefit correlations and ataluren safety. Patients & methods: Propensity score matching was performed to identify STRIDE and CINRG DNHS patients who were comparable in established disease progression predictors (registry cut-off date, 9 July 2018). Results & conclusion: Kaplan-Meier analyses demonstrated that ataluren + SoC significantly delayed age at loss of ambulation and age at worsening performance in timed function tests versus SoC alone (p <= 0.05). There were no DMD genotype-phenotype/ataluren benefit correlations. Ataluren was well tolerated. These results indicate that ataluren + SoC delays functional milestones of DMD progression in patients with nmDMD in routine clinical practice. ClinicalTrials.gov identifier: NCT02369731. ClinicalTrials.gov identifier: NCT02369731.
Ämnesord
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP -- Medicinska och farmaceutiska grundvetenskaper -- Neurovetenskaper (hsv//swe)
- MEDICAL AND HEALTH SCIENCES -- Basic Medicine -- Neurosciences (hsv//eng)
Publikations- och innehållstyp
- ref (ämneskategori)
- art (ämneskategori)
Hitta via bibliotek
- Journal of Comparative Effectiveness Research (Sök värdpublikationen i LIBRIS)
Till lärosätets databas
- 1 av 1
- Föregående post
- Nästa post
- Till träfflistan
Hitta mer i SwePub
- Av författaren/redakt...
- Mercuri, E.
- Muntoni, F.
- Osorio, A. N.
- Tulinius, M.
- Buccella, F.
- Morgenroth, L. P ...
- visa fler...
- Gordish-Dressman ...
- Jiang, J.
- Trifillis, P.
- Zhu, L.
- Kristensen, A.
- Santos, C. L.
- Henricson, E. K.
- McDonald, C. M.
- Desguerre, I.
- Bernert, G.
- Gosk-Tomek, M.
- Ille, A.
- Kellersmann, A.
- Weiss, S.
- Pilshofer, V.
- Balintova, Z.
- Danhofer, P.
- Fabulova, P.
- Jurikova, L.
- Fuchsova, P.
- Haberlova, J.
- Laffargue, F.
- Sarret, C.
- Pontier, B.
- Bellance, R.
- Sarrazin, E.
- Sabouraud, P.
- Magot, A.
- Mercier, S.
- Pereon, Y.
- Cuisset, J. M.
- Coopman-Degryse, ...
- Enaud, E.
- Jacquemont, M. L ...
- Perville, A.
- Renouil, M.
- Trommsdorff, V.
- Verheulpen, D.
- Fontaine-Carbonn ...
- Vuillerot, C.
- Peudenier, S.
- Ropars, J.
- Audic, F.
- Chabrol, B.
- Chabrier, S.
- Gousse, G.
- Lagrue, E.
- Aragon, K.
- Barnerias, C.
- Brande, L. V.
- De Lucia, S.
- Gidaro, T.
- Seferian, A.
- Servais, L.
- Laugel, V.
- Espil-Taris, C.
- Mecili, H.
- Raffo, E.
- Ragot-Mandry, S.
- Borrell, S.
- Kirschner, J.
- Gangfuss, A.
- Henrich, M.
- Kolbel, H.
- Schara, U.
- Sponemann, N.
- Temme, E.
- Seeger, J.
- Hirsch, A.
- Denecke, J.
- Johannsen, J.
- Neu, A.
- Osinski, D.
- Rugner, S.
- Schussler, S.
- Trollmann, R.
- Kaindl, A.
- Schneider, J. B.
- Stoltenburg, C.
- Weiss, C.
- Schreiber, G.
- Hahn, A.
- Grzybowski, M.
- Pavlidou, E.
- Pavlou, E.
- Dobner, S.
- Liptai, Z.
- Dor, T.
- Brogna, C.
- Catteruccia, M.
- D'Amico, A.
- Pane, M.
- Bello, L.
- Pegoraro, E.
- Semplicini, C.
- Albamonte, E.
- Baranello, G.
- Comi, G.
- Govoni, A.
- Lerario, A.
- Magri, F.
- Masson, R.
- Mauri, E.
- Sansone, V.
- Brusa, C.
- Mongini, T.
- Ricci, F.
- Vacchetti, M.
- Bruno, C.
- Paniucci, C.
- Pedemonte, M.
- Giannotta, M.
- Pini, A.
- Messina, S.
- Sframeli, M.
- Vita, G.
- Ruggiero, L.
- Santoro, L.
- Craiu, D.
- Motoescu, C.
- Sandu, C.
- Teleanu, R.
- Vasile, D.
- Tulinius, Mar, 1 ...
- Hughes, I.
- Childs, A. M.
- Alhaswani, Z.
- Roper, H.
- Parasuraman, D.
- DeGoede, C.
- Gowda, V.
- Manzur, A.
- Munot, P.
- Sarkokzy, A.
- Charlesworth, C.
- Lemon, J.
- Turner, L.
- Spinty, S.
- Dubrovsky, A.
- Kornberg, A.
- Ryan, M.
- Webster, R.
- Biggar, W. D.
- McAdam, L. C.
- Mah, J. K.
- Kolski, H.
- Vishwanathan, V.
- Chidambaranathan ...
- Nevo, Y.
- Gorni, K.
- Carlo, J.
- Abresch, R. T.
- Joyce, N. C.
- Cnaan, A.
- Leshner, R.
- Tesi-Rocha, C.
- Thangarajh, M.
- Duong, T.
- Clemens, P. R.
- Abdel-Hamid, H.
- Connolly, A. M.
- Pestronk, A.
- Teasley, J.
- Harper, A.
- Bertorini, T. E.
- Kuntz, N.
- Driscoll, S.
- Day, J. W.
- Karachunski, P.
- Lotze, T.
- Stride,, Stride
- visa färre...
- Om ämnet
-
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP
- MEDICIN OCH HÄLS ...
- och Medicinska och f ...
- och Neurovetenskaper
- Artiklar i publikationen
- Journal of Compa ...
- Av lärosätet
- Göteborgs universitet
Sök utanför SwePub
- Sök vidare i:
- Google Book Search
- Google Scholar
Kungliga biblioteket hanterar dina personuppgifter i enlighet med EU:s dataskyddsförordning (2018), GDPR. Läs mer om hur det funkar här.
Så här hanterar KB dina uppgifter vid användning av denna tjänst.
- Copyright © LIBRIS - Nationella bibliotekssystem
- LIBRIS.kb.se
