SwePub
Sök i SwePub databas

  Utökad sökning

Träfflista för sökning "WFRF:(Goemans Nathalie M) "

Sökning: WFRF:(Goemans Nathalie M)

  • Resultat 1-2 av 2
Sortera/gruppera träfflistan
   
NumreringReferensOmslagsbildHitta
1.
  • Bushby, Katharine, et al. (författare)
  • Ataluren treatment of patients with nonsense mutation dystrophinopathy.
  • 2014
  • Ingår i: Muscle & nerve. - : Wiley. - 1097-4598 .- 0148-639X. ; 50:4, s. 477-87
  • Tidskriftsartikel (refereegranskat)abstract
    • Dystrophinopathy is a rare, severe muscle disorder, and nonsense mutations are found in 13% of cases. Ataluren was developed to enable ribosomal readthrough of premature stop codons in nonsense mutation (nm) genetic disorders.
  •  
2.
  • Goemans, Nathalie M, et al. (författare)
  • Systemic administration of PRO051 in Duchenne's muscular dystrophy.
  • 2011
  • Ingår i: The New England journal of medicine. - 1533-4406. ; 364:16, s. 1513-22
  • Tidskriftsartikel (övrigt vetenskapligt/konstnärligt)abstract
    • Local intramuscular administration of the antisense oligonucleotide PRO051 in patients with Duchenne's muscular dystrophy with relevant mutations was previously reported to induce the skipping of exon 51 during pre-messenger RNA splicing of the dystrophin gene and to facilitate new dystrophin expression in muscle-fiber membranes. The present phase 1-2a study aimed to assess the safety, pharmacokinetics, and molecular and clinical effects of systemically administered PRO051.
  •  
Skapa referenser, mejla, bekava och länka
  • Resultat 1-2 av 2

Kungliga biblioteket hanterar dina personuppgifter i enlighet med EU:s dataskyddsförordning (2018), GDPR. Läs mer om hur det funkar här.
Så här hanterar KB dina uppgifter vid användning av denna tjänst.

 
pil uppåt Stäng

Kopiera och spara länken för att återkomma till aktuell vy