Sökning: id:"swepub:oai:lup.lub.lu.se:a4771b6c-1150-427f-a70a-c2fe50a441ba" >
Proliferation defic...
Proliferation deficiency of multipotent hematopoietic progenitors in ribosomal protein S19 (RPS19)-deficient Diamond-Blackfan anemia improves following RPS19 gene transfer
-
- Hamaguchi, Isao (författare)
- Lund University,Lunds universitet,Avdelningen för molekylärmedicin och genterapi,Institutionen för laboratoriemedicin,Medicinska fakulteten,Division of Molecular Medicine and Gene Therapy,Department of Laboratory Medicine,Faculty of Medicine
-
- Flygare, Johan (författare)
- Lund University,Lunds universitet,Avdelningen för molekylärmedicin och genterapi,Institutionen för laboratoriemedicin,Medicinska fakulteten,Division of Molecular Medicine and Gene Therapy,Department of Laboratory Medicine,Faculty of Medicine
-
- Nishiura, Hiroshi (författare)
- Lund University,Lunds universitet,Avdelningen för molekylärmedicin och genterapi,Institutionen för laboratoriemedicin,Medicinska fakulteten,Division of Molecular Medicine and Gene Therapy,Department of Laboratory Medicine,Faculty of Medicine
-
visa fler...
-
- Brun, Ann (författare)
- Lund University,Lunds universitet,Avdelningen för molekylärmedicin och genterapi,Institutionen för laboratoriemedicin,Medicinska fakulteten,Division of Molecular Medicine and Gene Therapy,Department of Laboratory Medicine,Faculty of Medicine
-
- Ooka, Andreas (författare)
- Lund University,Lunds universitet,Avdelningen för molekylärmedicin och genterapi,Institutionen för laboratoriemedicin,Medicinska fakulteten,Division of Molecular Medicine and Gene Therapy,Department of Laboratory Medicine,Faculty of Medicine
-
- Kiefer, Thomas (författare)
- Lund University,Lunds universitet,Avdelningen för molekylärmedicin och genterapi,Institutionen för laboratoriemedicin,Medicinska fakulteten,Division of Molecular Medicine and Gene Therapy,Department of Laboratory Medicine,Faculty of Medicine
-
- Ma, Zhi (författare)
- Lund University,Lunds universitet,Institutionen för laboratoriemedicin,Medicinska fakulteten,Department of Laboratory Medicine,Faculty of Medicine
-
Dahl, N (författare)
-
- Richter, Johan (författare)
- Lund University,Lunds universitet,Avdelningen för molekylärmedicin och genterapi,Institutionen för laboratoriemedicin,Medicinska fakulteten,Division of Molecular Medicine and Gene Therapy,Department of Laboratory Medicine,Faculty of Medicine
-
- Karlsson, Stefan (författare)
- Lund University,Lunds universitet,Avdelningen för molekylärmedicin och genterapi,Institutionen för laboratoriemedicin,Medicinska fakulteten,Division of Molecular Medicine and Gene Therapy,Department of Laboratory Medicine,Faculty of Medicine
-
visa färre...
-
(creator_code:org_t)
- 2003
- 2003
- Engelska.
-
Ingår i: Molecular Therapy. - 1525-0024. ; 7:5, s. 613-622
- Relaterad länk:
-
http://dx.doi.org/10...
-
visa fler...
-
https://lup.lub.lu.s...
-
https://doi.org/10.1...
-
visa färre...
Abstract
Ämnesord
Stäng
- Diamond-Blackfan anemia (DBA) is a congenital bone marrow failure syndrome characterized by a specific deficiency in erythroid progenitors. Since some patients with DBA develop a reduction in thrombocytes and granulocytes with age, we asked whether multipotent hematopoietic progenitors from DBA patients had normal proliferative capacity in liquid expansion cultures. CD34(+) cells derived from DBA patients showed deficient proliferation in liquid culture containing IL-3, IL-6, and SCF. Single CD34(+) CD38(-) cells from DBA patients exhibited deficient proliferation recruitment in a limiting dilution assay containing IL-3, IL-6, SCF, Tpo, FIL, and G-CSF or containing IL-3, IL-6, and SCF. Our findings suggest that the underlying hematopoietic defect in DBA may not be limited to the erythroid lineage. Since a fraction of DBA patients have a deficiency in ribosomal protein S19 (RPS19), we constructed lentiviral vectors containing the RPS19 gene for overexpression in hematopoietic progenitors from RPS19-deficient DBA patients. Enforced expression of the RPS19 transgene improved the proliferation of CD34(+) cells from DBA patients with RPS19 mutation. Similarly, enforced expression of RPS19 improved erythroid development of RPS19-deficient hematopoietic progenitors as determined by colony assays and erythroid differentiation cultures. These findings suggest that gene therapy for RPS19-deficient DBA is feasible.
Ämnesord
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP -- Medicinska och farmaceutiska grundvetenskaper -- Medicinsk genetik (hsv//swe)
- MEDICAL AND HEALTH SCIENCES -- Basic Medicine -- Medical Genetics (hsv//eng)
Nyckelord
- hematopoietic progenitors
- lentiviral vectors
- gene therapy
- Diamond-Blackfan anemia
Publikations- och innehållstyp
- art (ämneskategori)
- ref (ämneskategori)
Hitta via bibliotek
Till lärosätets databas
- Av författaren/redakt...
-
Hamaguchi, Isao
-
Flygare, Johan
-
Nishiura, Hirosh ...
-
Brun, Ann
-
Ooka, Andreas
-
Kiefer, Thomas
-
visa fler...
-
Ma, Zhi
-
Dahl, N
-
Richter, Johan
-
Karlsson, Stefan
-
visa färre...
- Om ämnet
-
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP
-
MEDICIN OCH HÄLS ...
-
och Medicinska och f ...
-
och Medicinsk geneti ...
- Artiklar i publikationen
-
Molecular Therap ...
- Av lärosätet
-
Lunds universitet