Sökning: onr:"swepub:oai:lup.lub.lu.se:cb0c1060-2f23-4ba2-bc1f-b88cba5208a9" >
Efficient Ablation ...
Efficient Ablation of Genes in Human Hematopoietic Stem and Effector Cells using CRISPR/Cas9.
-
Mandal, Pankaj K (författare)
-
Ferreira, Leonardo M R (författare)
-
Collins, Ryan (författare)
-
visa fler...
-
Meissner, Torsten B (författare)
-
Boutwell, Christian L (författare)
-
Friesen, Max (författare)
-
Vrbanac, Vladimir (författare)
-
Garrison, Brian S (författare)
-
Stortchevoi, Alexei (författare)
-
- Bryder, David (författare)
- Lund University,Lunds universitet,Institutionen för experimentell medicinsk vetenskap,Medicinska fakulteten,Department of Experimental Medical Science,Faculty of Medicine
-
Musunuru, Kiran (författare)
-
Brand, Harrison (författare)
-
Tager, Andrew M (författare)
-
Allen, Todd M (författare)
-
Talkowski, Michael E (författare)
-
Rossi, Derrick J (författare)
-
Cowan, Chad A (författare)
-
visa färre...
-
(creator_code:org_t)
- Elsevier BV, 2014
- 2014
- Engelska.
-
Ingår i: Cell Stem Cell. - : Elsevier BV. - 1934-5909. ; 15:5, s. 643-652
- Relaterad länk:
-
http://www.ncbi.nlm....
-
visa fler...
-
http://dx.doi.org/10...
-
http://www.cell.com/...
-
https://lup.lub.lu.s...
-
https://doi.org/10.1...
-
visa färre...
Abstract
Ämnesord
Stäng
- Genome editing via CRISPR/Cas9 has rapidly become the tool of choice by virtue of its efficacy and ease of use. However, CRISPR/Cas9-mediated genome editing in clinically relevant human somatic cells remains untested. Here, we report CRISPR/Cas9 targeting of two clinically relevant genes, B2M and CCR5, in primary human CD4(+) T cells and CD34(+) hematopoietic stem and progenitor cells (HSPCs). Use of single RNA guides led to highly efficient mutagenesis in HSPCs but not in T cells. A dual guide approach improved gene deletion efficacy in both cell types. HSPCs that had undergone genome editing with CRISPR/Cas9 retained multilineage potential. We examined predicted on- and off-target mutations via target capture sequencing in HSPCs and observed low levels of off-target mutagenesis at only one site. These results demonstrate that CRISPR/Cas9 can efficiently ablate genes in HSPCs with minimal off-target mutagenesis, which could have broad applicability for hematopoietic cell-based therapy.
Ämnesord
- NATURVETENSKAP -- Biologi -- Cellbiologi (hsv//swe)
- NATURAL SCIENCES -- Biological Sciences -- Cell Biology (hsv//eng)
Publikations- och innehållstyp
- art (ämneskategori)
- ref (ämneskategori)
Hitta via bibliotek
Till lärosätets databas
- Av författaren/redakt...
-
Mandal, Pankaj K
-
Ferreira, Leonar ...
-
Collins, Ryan
-
Meissner, Torste ...
-
Boutwell, Christ ...
-
Friesen, Max
-
visa fler...
-
Vrbanac, Vladimi ...
-
Garrison, Brian ...
-
Stortchevoi, Ale ...
-
Bryder, David
-
Musunuru, Kiran
-
Brand, Harrison
-
Tager, Andrew M
-
Allen, Todd M
-
Talkowski, Micha ...
-
Rossi, Derrick J
-
Cowan, Chad A
-
visa färre...
- Om ämnet
-
- NATURVETENSKAP
-
NATURVETENSKAP
-
och Biologi
-
och Cellbiologi
- Artiklar i publikationen
-
Cell Stem Cell
- Av lärosätet
-
Lunds universitet