Sökning: onr:"swepub:oai:DiVA.org:kth-220826" >
Evaluation of serum...
-
Lourbakos, A.
(författare)
Evaluation of serum MMP-9 as predictive biomarker for antisense therapy in Duchenne
- Artikel/kapitelEngelska2017
Förlag, utgivningsår, omfång ...
-
2017-12-20
-
NATURE PUBLISHING GROUP,2017
-
printrdacarrier
Nummerbeteckningar
-
LIBRIS-ID:oai:DiVA.org:kth-220826
-
https://urn.kb.se/resolve?urn=urn:nbn:se:kth:diva-220826URI
-
https://doi.org/10.1038/s41598-017-17982-yDOI
-
https://gup.ub.gu.se/publication/262563URI
Kompletterande språkuppgifter
-
Språk:engelska
-
Sammanfattning på:engelska
Ingår i deldatabas
Klassifikation
-
Ämneskategori:ref swepub-contenttype
-
Ämneskategori:art swepub-publicationtype
Anmärkningar
-
QC 20180111
-
Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a severe muscle disorder caused by lack of dystrophin. Predictive biomarkers able to anticipate response to the therapeutic treatments aiming at dystrophin re-expression are lacking. The objective of this study is to investigate Matrix Metalloproteinase-9 (MMP-9) as predictive biomarker for Duchenne. Two natural history cohorts were studied including 168 longitudinal samples belonging to 66 patients. We further studied 1536 samples obtained from 3 independent clinical trials with drisapersen, an antisense oligonucleotide targeting exon 51: an open label study including 12 patients; a phase 3 randomized, double blind, placebo controlled study involving 186 patients; an open label extension study performed after the phase 3. Analysis of natural history cohorts showed elevated MMP-9 levels in patients and a significant increase over time in longitudinal samples. MMP-9 decreased in parallel to clinical stabilization in the 12 patients involved in the open label study. The phase 3 study and subsequent extension study clarified that the decrease in MMP-9 levels was not predictive of treatment response. These data do not support the inclusion of serum MMP-9 as predictive biomarker for DMD patients.
Ämnesord och genrebeteckningar
Biuppslag (personer, institutioner, konferenser, titlar ...)
-
Yau, N.
(författare)
-
de Bruijn, P.
(författare)
-
Hiller, M.
(författare)
-
Kozaczynska, K.
(författare)
-
Jean-Baptiste, R.
(författare)
-
Reza, M.
(författare)
-
Wolterbeek, R.
(författare)
-
Koeks, Z.
(författare)
-
Ayoglu, BurcuKTH,Proteomik och nanobioteknologi(Swepub:kth)u1kfjubd
(författare)
-
de Klerk, D.
(författare)
-
Campion, G.
(författare)
-
Zaharieva, I.
(författare)
-
Nadarajah, V. D.
(författare)
-
Nilsson, P.
(författare)
-
Al-Khalili Szigyarto, CristinaKTH,Proteomik och nanobioteknologi(Swepub:kth)u1c02mh9
(författare)
-
Muntoni, F.
(författare)
-
Lochmuller, H.
(författare)
-
Verschuuren, J. J.
(författare)
-
Goemans, N.
(författare)
-
Tulinius, Mar,1953Gothenburg University,Göteborgs universitet,Institutionen för kliniska vetenskaper, Avdelningen för pediatrik,Institute of Clinical Sciences, Department of Pediatrics(Swepub:gu)xtulim
(författare)
-
Niks, E. H.
(författare)
-
de Kimpe, S.
(författare)
-
Aartsma-Rus, A.
(författare)
-
't Hoen, Peter A. C.
(författare)
-
Spitali, P.
(författare)
-
KTHProteomik och nanobioteknologi
(creator_code:org_t)
Sammanhörande titlar
-
Ingår i:Scientific Reports: NATURE PUBLISHING GROUP72045-2322
Internetlänk
Hitta via bibliotek
Till lärosätets databas
- Av författaren/redakt...
-
Lourbakos, A.
-
Yau, N.
-
de Bruijn, P.
-
Hiller, M.
-
Kozaczynska, K.
-
Jean-Baptiste, R ...
-
visa fler...
-
Reza, M.
-
Wolterbeek, R.
-
Koeks, Z.
-
Ayoglu, Burcu
-
de Klerk, D.
-
Campion, G.
-
Zaharieva, I.
-
Nadarajah, V. D.
-
Nilsson, P.
-
Al-Khalili Szigy ...
-
Muntoni, F.
-
Lochmuller, H.
-
Verschuuren, J. ...
-
Goemans, N.
-
Tulinius, Mar, 1 ...
-
Niks, E. H.
-
de Kimpe, S.
-
Aartsma-Rus, A.
-
't Hoen, Peter A ...
-
Spitali, P.
-
visa färre...
- Om ämnet
-
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP
-
MEDICIN OCH HÄLS ...
-
och Klinisk medicin
-
och Klinisk laborato ...
-
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP
-
MEDICIN OCH HÄLS ...
-
och Klinisk medicin
-
och Pediatrik
- Artiklar i publikationen
-
Scientific Repor ...
- Av lärosätet
-
Kungliga Tekniska Högskolan
-
Göteborgs universitet