The TREAT-NMD Duchenne Muscular Dystrophy Registries: Conception, Design, and Utilization by Industry and Academia

↓ Direkt till sidans innehåll
↓ Direkt till sidans sekundära innehåll (sidomenyn)

Sökning: onr:"swepub:oai:DiVA.org:oru-56435" > The TREAT-NMD Duche...

1 av 1
Föregående post
Nästa post
Till träfflistan

Bladen, Catherine L.Ctr Neuromuscular Dis Newcastle, Inst Med Genet, Medical Research Council, Newcastle Upon Tyne, England (författare)

The TREAT-NMD Duchenne Muscular Dystrophy Registries : Conception, Design, and Utilization by Industry and Academia

Artikel/kapitelEngelska2013

Förlag, utgivningsår, omfång ...

2013-08-26
Hindawi Limited,2013
printrdacarrier

Nummerbeteckningar

LIBRIS-ID:oai:DiVA.org:oru-56435
https://urn.kb.se/resolve?urn=urn:nbn:se:oru:diva-56435URI
https://doi.org/10.1002/humu.22390DOI

Kompletterande språkuppgifter

Språk:engelska
Sammanfattning på:engelska

Ingår i deldatabas

SwePubSwePub

Klassifikation

Ämneskategori:ref swepub-contenttype
Ämneskategori:art swepub-publicationtype

Anmärkningar

Warszawa Banacha 1A: Skall troligen vara "Stefana Banacha 1A"
Duchenne muscular dystrophy (DMD) is an X-linked genetic disease, caused by the absence of the dystrophin protein. Although many novel therapies are under development for DMD, there is currently no cure and affected individuals are often confined to a wheelchair by their teens and die in their twenties/thirties. DMD is a rare disease (prevalence<5/10,000). Even the largest countries do not have enough affected patients to rigorously assess novel therapies, unravel genetic complexities, and determine patient outcomes. TREAT-NMD is a worldwide network for neuromuscular diseases that provides an infrastructure to support the delivery of promising new therapies for patients. The harmonized implementation of national and ultimately global patient registries has been central to the success of TREAT-NMD. For the DMD registries within TREAT-NMD, individual countries have chosen to collect patient information in the form of standardized patient registries to increase the overall patient population on which clinical outcomes and new technologies can be assessed. The registries comprise more than 13,500 patients from 31 different countries. Here, we describe how the TREAT-NMD national patient registries for DMD were established. We look at their continued growth and assess how successful they have been at fostering collaboration between academia, patient organizations, and industry.

Ämnesord och genrebeteckningar

MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP Medicinska och farmaceutiska grundvetenskaper Medicinsk genetik hsv//swe
MEDICAL AND HEALTH SCIENCES Basic Medicine Medical Genetics hsv//eng
Duchenne muscular dystrophy
DMD
rare disease
disease registries
TREAT-NMD

Biuppslag (personer, institutioner, konferenser, titlar ...)

Rafferty, KarenCtr Neuromuscular Dis Newcastle, Inst Med Genet, Medical Research Council, Newcastle Upon Tyne, England (författare)
Straub, VolkerCtr Neuromuscular Dis Newcastle, Inst Med Genet, Medical Research Council, Newcastle Upon Tyne, England (författare)
Monges, Soledad (författare)
Moresco, AngelicaHosp Pediat JP Garrahan, Buenos Aires DF, Argentina. (författare)
Dawkins, HughDepartment of Health, Office of Population Health Genomics, Perth WA, Australia (författare)
Roy, AnnaThe Scientific Institute of Public Health (WIV ISP), Brussels, Belgium (författare)
Chamova, TeodoraDept Neurol, Sofia, Med Univ Sofia, Sofia, Bulgaria (författare)
Guergueltcheva, VelinaDept Neurol, Med Univ Sofia, Sofia, Bulgaria (författare)
Korngut, LawrenceHlth Sci Ctr, Univ Calgary, Calgary AB, Canada (författare)
Campbell, CraigDept Paediat Clin Neurol Sci & Epidemiol, Univ Western Ontario, London ON, Canada (författare)
Dai, YiDept Neurol, Peking Union Med Coll Hosp, Peking Union Med Coll, Beijing , Peoples R China; Chinese Acad Med Sci, Beijing, Peoples R China (författare)
Barisic, NinaSch Med, Div Paediat Neurol, Univ Hosp Ctr, Univ Zagreb, Zagreb, Croatia (författare)
Kos, TeaSch Med, Div Paediat Neurol, Univ Hosp Ctr, Univ Zagreb, Zagreb, Croatia (författare)
Brabec, PetrInst Biostat & Anal, Masaryk Univ, Brno, Czech Republic. (författare)
Rahbek, JesNatl Danish Rehabil Ctr Neuromuscular Dis, Aarhus, Denmark (författare)
Lahdetie, JaanaCent Hosp, Turku Univ, Turku, Finland (författare)
Tuffery-Giraud, SylvieLab Genet Malad Rares, Univ Montpellier I, Montpellier, France; INSERM, Montpellier, France (författare)
Claustres, MireilleLab Genet Malad Rares, Univ Montpellier I, Montpellier, France; INSERM, Montpellier, France (författare)
Leturcq, FranceLab Biochim & Genet Mol, Hop Cochin, Paris, France. (författare)
Ben Yaou, RabahLab Biochim & Genet Mol, Hop Cochin, Paris, France (författare)
Walter, Maggie C.Dept Neurol, Friedrich Baur Inst, Univ Munich, Munich, Germany (författare)
Schreiber, OliviaDept Neurol, Friedrich Baur Inst, Univ Munich, Munich, Germany (författare)
Karcagi, VeronikaDept Mol Genet, National Institute of Environmental Health, Budapest, Hungary (författare)
Herczegfalvi, AgnesDept Mol Genet, National Institute of Environmental Health, Budapest, Hungary (författare)
Viswanathan, VenkatarmanKanchi Kamakoti CHILDS Trust Hosp, Madras, India (författare)
Bayat, FarhadPasteur Inst Iran, Tehran, Iran (författare)
Sarmiento, Isis de la Caridad GuerreroPasteur Inst Iran, Tehran, Iran (författare)
Ambrosini, AnnaFoundation Telethon Piazza Cavour, Milan, Italy (författare)
Ceradini, FrancescaHosp Pediat JP Garrahan, Buenos Aires DF, Argentina; Parent Project Onlus, Rome, Italy (författare)
Kimura, EnTranslat Med Ctr, Natl Ctr Neurol & Psychiat Kodaira, Tokyo, Japan (författare)
van den Bergen, Janneke C.Med Ctr, Dept Neurol, Leiden Univ, Leiden, Netherlands (författare)
Rodrigues, MiriamAuckland City Hosp, Auckland, New Zealand (författare)
Roxburgh, RichardAuckland City Hosp, Auckland, New Zealand. (författare)
Lusakowska, AnnaWarszawa Banacha 1A, Dept Neurol, Warsaw, Poland (författare)
Oliveira, JorgeCtr Genet Med Jacinto Magalhaes, Oporto, Portugal. (författare)
Santos, RosarioCtr Genet Med Jacinto Magalhaes, Oporto, Portugal. (författare)
Neagu, ElenaPediat Neurol Dept, Hosp Al Obregia, Bucharest, Romania. (författare)
Butoianu, NiculinaPediat Neurol Dept, Hosp Al Obregia, Bucharest, Romania. (författare)
Artemieva, SvetlanaRublevskoe Shosse, Moscow, Russia. (författare)
Rasic, Vedrana MilicClin Child Neurol & Psychiat, Belgrade, Serbia. (författare)
Posada, ManuelInst Rare Dis Res, Inst Hlth Carlos III, Madrid, Spain (författare)
Palau, FrancescUnit Genet, Hosp La Fe, Valencia, Spain. (författare)
Lindvall, BjörnRegion Örebro län(Swepub:oru)OUH-bj1li (författare)
Bloetzer, ClemensPaediat Neurol & Neurorehabil Unit, Univ Lausanne Hosp, Lausanne, Switzerland. (författare)
Karaduman, AyseFac Hlth Sci, Dept Physiotherapy & Rehabil, Hacettepe Univ, Ankara, Turkey. (författare)
Topaloglu, HalukFac Hlth Sci, Dept Physiotherapy & Rehabil, Hacettepe Univ, Ankara, Turkey. (författare)
Inal, SerapDept Neurol, PTR Unit, Istanbul Univ, Fac Med, Istanbul, Turkey. (författare)
Oflazer, PirayeDept Neurol, PTR Unit, Istanbul Univ, Fac Med, Istanbul, Turkey. (författare)
Stringer, AngelaInstitute of Genetic Medicine, MRC Centre for Neuromuscular Diseases, Newcastle upon Tyne, United Kingdom; Division of Paediatric Neurology, University Hospital Centre Zagreb (KBC Zagreb), University of Zagreb Medical School, Zagreb, Croatia; Act Duchenne, Epictr, London, England. (författare)
Shatillo, Andriy V.Inst Neurol Psychiat & Narcol NAMS, Kharkov, Ukraine. (författare)
Martin, Ann S.DuchenneConnect, Hackensack NJ, USA (författare)
Peay, HollyDuchenneConnect, Hackensack NJ, USA (författare)
Flanigan, Kevin M.Ohio State Univ, Columbus OH, USA.;Nationwide Childrens Hosp, Columbus OH, USA (författare)
Salgado, DavidFac Med Timone INSERM, UMR S910, Aix Marseille Univ, Marseille, France; Australian Regenerat Med Inst, EMBL Australia, Monash Univ, Clayton Vic, Australia (författare)
von Rekowski, BrigittaMRC, Ctr Neuromuscular Dis Newcastle, Inst Med Genet, Newcastle Upon Tyne, England. (författare)
Lynn, StephenMRC, Ctr Neuromuscular Dis Newcastle, Inst Med Genet, Newcastle Upon Tyne, England. (författare)
Heslop, EmmaMRC, Ctr Neuromuscular Dis Newcastle, Inst Med Genet, Newcastle Upon Tyne, England. (författare)
Gainotti, SabinaAnnali dell'Istituto Superiore di Sanità, Natl Ctr Rare Dis, Rome, Italy (författare)
Taruscio, DomenicaAnnali dell'Istituto Superiore di Sanità, Natl Ctr Rare Dis, Rome, Italy (författare)
Kirschner, JanUniv Med Ctr, Freiburg, Germany. (författare)
Verschuuren, JanDept Neurol, ZA, Leiden Univ, Med Ctr, Leiden, Netherlands (författare)
Bushby, KateMRC, Ctr Neuromuscular Dis Newcastle, Inst Med Genet, Newcastle Upon Tyne, England. (författare)
Beroud, ChristopheFac Med Timone, INSERM, UMR S910, Aix Marseille Univ, Marseille, France. (författare)
Lochmueller, HannsMRC, Ctr Neuromuscular Dis Newcastle, Inst Med Genet, Newcastle Upon Tyne , England. (författare)
Ctr Neuromuscular Dis Newcastle, Inst Med Genet, Medical Research Council, Newcastle Upon Tyne, EnglandCtr Neuromuscular Dis Newcastle, Inst Med Genet, Medical Research Council, Newcastle Upon Tyne, England (creator_code:org_t)

Sammanhörande titlar

Ingår i:Human Mutation: Hindawi Limited34:11, s. 1449-14571059-77941098-1004

Internetlänk

Hitta via bibliotek

Human Mutation (Sök värdpublikationen i LIBRIS)

Till lärosätets databas

1 av 1
Föregående post
Nästa post
Till träfflistan

Hitta mer i SwePub

Av författaren/redakt...: Bladen, Catherin ...; Rafferty, Karen; Straub, Volker; Monges, Soledad; Moresco, Angelic ...; Dawkins, Hugh; visa fler...; Roy, Anna; Chamova, Teodora; Guergueltcheva, ...; Korngut, Lawrenc ...; Campbell, Craig; Dai, Yi; Barisic, Nina; Kos, Tea; Brabec, Petr; Rahbek, Jes; Lahdetie, Jaana; Tuffery-Giraud, ...; Claustres, Mirei ...; Leturcq, France; Ben Yaou, Rabah; Walter, Maggie C ...; Schreiber, Olivi ...; Karcagi, Veronik ...; Herczegfalvi, Ag ...; Viswanathan, Ven ...; Bayat, Farhad; Sarmiento, Isis ...; Ambrosini, Anna; Ceradini, France ...; Kimura, En; van den Bergen, ...; Rodrigues, Miria ...; Roxburgh, Richar ...; Lusakowska, Anna; Oliveira, Jorge; Santos, Rosario; Neagu, Elena; Butoianu, Niculi ...; Artemieva, Svetl ...; Rasic, Vedrana M ...; Posada, Manuel; Palau, Francesc; Lindvall, Björn; Bloetzer, Clemen ...; Karaduman, Ayse; Topaloglu, Haluk; Inal, Serap; Oflazer, Piraye; Stringer, Angela; Shatillo, Andriy ...; Martin, Ann S.; Peay, Holly; Flanigan, Kevin ...; Salgado, David; von Rekowski, Br ...; Lynn, Stephen; Heslop, Emma; Gainotti, Sabina; Taruscio, Domeni ...; Kirschner, Jan; Verschuuren, Jan; Bushby, Kate; Beroud, Christop ...; Lochmueller, Han ...; visa färre...

Om ämnet

MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP: MEDICIN OCH HÄLS ...; och Medicinska och f ...; och Medicinsk geneti ...

Artiklar i publikationen: Human Mutation

Av lärosätet: Örebro universitet

Sök utanför SwePub

Sök vidare i:: Google; Google Book Search; Google Scholar

Kungliga biblioteket hanterar dina personuppgifter i enlighet med EU:s dataskyddsförordning (2018), GDPR. Läs mer om hur det funkar här.
Så här hanterar KB dina uppgifter vid användning av denna tjänst.

LIBRIS.kb.se