Sökning: onr:"swepub:oai:DiVA.org:umu-129722" >
Patisiran ph 2 open...
Patisiran ph 2 open-label extension study in Familial Amyloidotic Polyneuropathy
-
Schmidt, Hartmut (författare)
-
Adams, David (författare)
-
Coelho, Teresa (författare)
-
visa fler...
-
Conceicao, Isabel (författare)
-
Waddington-Cruz, Marcia (författare)
-
Buades, Juan (författare)
-
Campistol, Josep (författare)
-
Pouget, Jean (författare)
-
Gollob, Jared (författare)
-
- Suhr, Ole (författare)
- Umeå universitet,Institutionen för folkhälsa och klinisk medicin
-
visa färre...
-
(creator_code:org_t)
- 2016-11-15
- 2016
- Engelska.
-
Ingår i: Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry. - : BMJ. - 0022-3050 .- 1468-330X. ; 87:12
- Relaterad länk:
-
https://urn.kb.se/re...
-
visa fler...
-
https://doi.org/10.1...
-
visa färre...
Abstract
Ämnesord
Stäng
- Background: Familial Amyloid Polyneuropathy (FAP) is a progressive disease caused by deposition of transthyretin (TTR). Patisiran is an investigational, small interfering RNA (siRNA) inhibiting TTR. This abstract highlights patisiran's long-term safety. Methods: Phase 2 OLE study to evaluate patisiran's safety. Patisiran's effect on serum TTR levels, impact on neuropathy impairment scores and QOL were assessed. Results: 27 patients with FAP enrolled; median age 64 years. Patisiran was generally well tolerated out to 23-months. Five patients experienced SAEs (unrelated) including one discontinuation (gastroesophageal cancer); patient subsequently died. Flushing (25.9%) and infusion-related reactions (18.5%) were mild in severity; no discontinuations resulted. Approximately 80% sustained mean serum TTR lowering resulted with a mean nadir of up to 93% between doses. Among the 20 evaluable patients, neuropathy impairment scores were stable through 18-months; mean change in mNIS+7 and NIS of 1.7 and 4.2 points, respectively. This compares favorably to 17–26 point mNIS+7/NIS increase estimated at 18-months from prior FAP studies. Stabilization of QOL measures and improvement of distal thigh sweat gland nerve fiber density observed. Conclusion: Data demonstrates that 18-months of patisiran administration was generally well tolerated, resulted in sustained mean serum TTR lowering, supporting the hypothesis that TTR knockdown potentially halts neuropathy progression.
Ämnesord
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP -- Klinisk medicin -- Neurologi (hsv//swe)
- MEDICAL AND HEALTH SCIENCES -- Clinical Medicine -- Neurology (hsv//eng)
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP -- Klinisk medicin -- Kirurgi (hsv//swe)
- MEDICAL AND HEALTH SCIENCES -- Clinical Medicine -- Surgery (hsv//eng)
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP -- Klinisk medicin -- Psykiatri (hsv//swe)
- MEDICAL AND HEALTH SCIENCES -- Clinical Medicine -- Psychiatry (hsv//eng)
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP -- Medicinska och farmaceutiska grundvetenskaper -- Neurovetenskaper (hsv//swe)
- MEDICAL AND HEALTH SCIENCES -- Basic Medicine -- Neurosciences (hsv//eng)
Publikations- och innehållstyp
- vet (ämneskategori)
- art (ämneskategori)
Hitta via bibliotek
Till lärosätets databas
- Av författaren/redakt...
-
Schmidt, Hartmut
-
Adams, David
-
Coelho, Teresa
-
Conceicao, Isabe ...
-
Waddington-Cruz, ...
-
Buades, Juan
-
visa fler...
-
Campistol, Josep
-
Pouget, Jean
-
Gollob, Jared
-
Suhr, Ole
-
visa färre...
- Om ämnet
-
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP
-
MEDICIN OCH HÄLS ...
-
och Klinisk medicin
-
och Neurologi
-
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP
-
MEDICIN OCH HÄLS ...
-
och Klinisk medicin
-
och Kirurgi
-
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP
-
MEDICIN OCH HÄLS ...
-
och Klinisk medicin
-
och Psykiatri
-
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP
-
MEDICIN OCH HÄLS ...
-
och Medicinska och f ...
-
och Neurovetenskaper
- Artiklar i publikationen
-
Journal of Neuro ...
- Av lärosätet
-
Umeå universitet