Sökning: onr:"swepub:oai:DiVA.org:uu-239848" >
Clinical end points...
Clinical end points for drug treatment trials in BCR-ABL1-negative classic myeloproliferative neoplasms : consensus statements from European LeukemiaNET (ELN) and Internation Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT)
-
Barosi, G (författare)
-
Tefferi, A (författare)
-
Besses, C (författare)
-
visa fler...
-
- Birgegård, Gunnar (författare)
- Uppsala universitet,Hematologi
-
Cervantes, F (författare)
-
Finazzi, G (författare)
-
Gisslinger, H (författare)
-
Griesshammer, M (författare)
-
Harrison, C (författare)
-
Hehlmann, R (författare)
-
Hermouet, S (författare)
-
Kiladjian, J-J (författare)
-
Kröger, N (författare)
-
Mesa, R (författare)
-
Mc Mullin, M F (författare)
-
Pardanani, A (författare)
-
Passamonti, F (författare)
-
- Samuelsson, J (författare)
- Karolinska Institutet
-
Vannucchi, A M (författare)
-
Reiter, A (författare)
-
Silver, R T (författare)
-
Verstovsek, S (författare)
-
Tognoni, G (författare)
-
Barbui, T (författare)
-
visa färre...
-
(creator_code:org_t)
- 2014-08-25
- 2015
- Engelska.
-
Ingår i: Leukemia. - : Springer Science and Business Media LLC. - 0887-6924 .- 1476-5551. ; 29:1, s. 20-26
- Relaterad länk:
-
https://www.ncbi.nlm...
-
visa fler...
-
https://urn.kb.se/re...
-
https://doi.org/10.1...
-
http://kipublication...
-
visa färre...
Abstract
Ämnesord
Stäng
- The discovery of somatic mutations, primarily JAK2V617F and CALR, in classic BCR-ABL1-negative myeloproliferative neoplasms (MPNs) has generated interest in the development of molecularly targeted therapies, whose accurate assessment requires a standardized framework. A working group, comprised of members from European LeukemiaNet (ELN) and International Working Group for MPN Research and Treatment (IWG-MRT), prepared consensus-based recommendations regarding trial design, patient selection and definition of relevant end points. Accordingly, a response able to capture the long-term effect of the drug should be selected as the end point of phase II trials aimed at developing new drugs for MPNs. A time-to-event, such as overall survival, or progression-free survival or both, as co-primary end points, should measure efficacy in phase III studies. New drugs should be tested for preventing disease progression in myelofibrosis patients with early disease in randomized studies, and a time to event, such as progression-free or event-free survival should be the primary end point. Phase III trials aimed at preventing vascular events in polycythemia vera and essential thrombocythemia should be based on a selection of the target population based on new prognostic factors, including JAK2 mutation. In conclusion, we recommended a format for clinical trials in MPNs that facilitates communication between academic investigators, regulatory agencies and drug companies.
Ämnesord
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP -- Klinisk medicin -- Hematologi (hsv//swe)
- MEDICAL AND HEALTH SCIENCES -- Clinical Medicine -- Hematology (hsv//eng)
Publikations- och innehållstyp
- ref (ämneskategori)
- art (ämneskategori)
Hitta via bibliotek
-
Leukemia
(Sök värdpublikationen i LIBRIS)
Till lärosätets databas
- Av författaren/redakt...
-
Barosi, G
-
Tefferi, A
-
Besses, C
-
Birgegård, Gunna ...
-
Cervantes, F
-
Finazzi, G
-
visa fler...
-
Gisslinger, H
-
Griesshammer, M
-
Harrison, C
-
Hehlmann, R
-
Hermouet, S
-
Kiladjian, J-J
-
Kröger, N
-
Mesa, R
-
Mc Mullin, M F
-
Pardanani, A
-
Passamonti, F
-
Samuelsson, J
-
Vannucchi, A M
-
Reiter, A
-
Silver, R T
-
Verstovsek, S
-
Tognoni, G
-
Barbui, T
-
visa färre...
- Om ämnet
-
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP
-
MEDICIN OCH HÄLS ...
-
och Klinisk medicin
-
och Hematologi
- Artiklar i publikationen
-
Leukemia
- Av lärosätet
-
Uppsala universitet
-
Karolinska Institutet