Sökning: onr:"swepub:oai:gup.ub.gu.se/265106" >
Nusinersen versus S...
Nusinersen versus Sham Control in Later-Onset Spinal Muscular Atrophy
- Artikel/kapitelEngelska2018
Förlag, utgivningsår, omfång ...
Nummerbeteckningar
-
LIBRIS-ID:oai:gup.ub.gu.se/265106
-
https://gup.ub.gu.se/publication/265106URI
-
https://doi.org/10.1056/NEJMoa1710504DOI
Kompletterande språkuppgifter
Ingår i deldatabas
Klassifikation
-
Ämneskategori:ref swepub-contenttype
-
Ämneskategori:art swepub-publicationtype
Anmärkningar
-
BACKGROUND Nusinersen is an antisense oligonucleotide drug that modulates pre-messenger RNA splicing of the survival motor neuron 2 (SMN2) gene. It has been developed for the treatment of spinal muscular atrophy (SMA). METHODS We conducted a multicenter, double-blind, sham-controlled, phase 3 trial of nusinersen in 126 children with SMA who had symptom onset after 6 months of age. The children were randomly assigned, in a 2: 1 ratio, to undergo intrathecal administration of nusinersen at a dose of 12 mg (nusinersen group) or a sham procedure (control group) on days 1, 29, 85, and 274. The primary end point was the least-squares mean change from baseline in the Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE) score at 15 months of treatment; HFMSE scores range from 0 to 66, with higher scores indicating better motor function. Secondary end points included the percentage of children with a clinically meaningful increase from baseline in the HFMSE score (>= 3 points), an outcome that indicates improvement in at least two motor skills. RESULTS In the prespecified interim analysis, there was a least-squares mean increase from baseline to month 15 in the HFMSE score in the nusinersen group (by 4.0 points) and a least-squares mean decrease in the control group (by -1.9 points), with a significant between-group difference favoring nusinersen (least-squares mean difference in change, 5.9 points; 95% confidence interval, 3.7 to 8.1; P< 0.001). This result prompted early termination of the trial. Results of the final analysis were consistent with results of the interim analysis. In the final analysis, 57% of the children in the nusinersen group as compared with 26% in the control group had an increase from baseline to month 15 in the HFMSE score of at least 3 points (P< 0.001), and the overall incidence of adverse events was similar in the nusinersen group and the control group (93% and 100%, respectively). CONCLUSIONS Among children with later-onset SMA, those who received nusinersen had significant and clinically meaningful improvement in motor function as compared with those in the control group. (Funded by Biogen and Ionis Pharmaceuticals; CHERISH ClinicalTrials. gov number, NCT02292537.)
Ämnesord och genrebeteckningar
Biuppslag (personer, institutioner, konferenser, titlar ...)
-
Darras, B. T.
(författare)
-
Chiriboga, C. A.
(författare)
-
Day, J. W.
(författare)
-
Campbell, C.
(författare)
-
Connolly, A. M.
(författare)
-
Iannaccone, S. T.
(författare)
-
Kirschner, J.
(författare)
-
Kuntz, N. L.
(författare)
-
Saito, K.
(författare)
-
Shieh, P. B.
(författare)
-
Tulinius, Mar,1953Gothenburg University,Göteborgs universitet,Institutionen för kliniska vetenskaper, Avdelningen för pediatrik,Institute of Clinical Sciences, Department of Pediatrics(Swepub:gu)xtulim
(författare)
-
Mazzone, E. S.
(författare)
-
Montes, J.
(författare)
-
Bishop, K. M.
(författare)
-
Yang, Q.
(författare)
-
Foster, R.
(författare)
-
Gheuens, S.
(författare)
-
Bennett, C. F.
(författare)
-
Farwell, W.
(författare)
-
Schneider, E.
(författare)
-
De Vivo, D. C.
(författare)
-
Finkel, R. S.
(författare)
-
Cherish Study Grp, Cherish Study Grp
(författare)
-
Göteborgs universitetInstitutionen för kliniska vetenskaper, Avdelningen för pediatrik
(creator_code:org_t)
Sammanhörande titlar
-
Ingår i:New England Journal of Medicine378:7, s. 625-6350028-4793
Internetlänk
Hitta via bibliotek
Till lärosätets databas
- Av författaren/redakt...
-
Mercuri, E.
-
Darras, B. T.
-
Chiriboga, C. A.
-
Day, J. W.
-
Campbell, C.
-
Connolly, A. M.
-
visa fler...
-
Iannaccone, S. T ...
-
Kirschner, J.
-
Kuntz, N. L.
-
Saito, K.
-
Shieh, P. B.
-
Tulinius, Mar, 1 ...
-
Mazzone, E. S.
-
Montes, J.
-
Bishop, K. M.
-
Yang, Q.
-
Foster, R.
-
Gheuens, S.
-
Bennett, C. F.
-
Farwell, W.
-
Schneider, E.
-
De Vivo, D. C.
-
Finkel, R. S.
-
Cherish Study Gr ...
-
visa färre...
- Om ämnet
-
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP
-
MEDICIN OCH HÄLS ...
-
och Klinisk medicin
-
och Pediatrik
- Artiklar i publikationen
-
New England Jour ...
- Av lärosätet
-
Göteborgs universitet