Meta-analyses of ataluren randomized controlled trials in nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy

Aim:Assess the totality of efficacy evidence for ataluren in patients with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy (nmDMD).Materials & methods:Data from the two completed randomized controlled trials (ClinicalTrials.gov: NCT00592553; NCT01826487) of ataluren in nmDMD were combined to examine the intent-to-treat (ITT) populations and two patient subgroups (baseline 6-min walk distance [6MWD] >= 300-<400 or <400 m). Meta-analyses examined 6MWD change from baseline to week 48.Results:Statistically significant differences in 6MWD change with ataluren versus placebo were observed across all three meta-analyses. Least-squares mean difference (95% CI): ITT (n = 342), +17.2 (0.2-34.1) m, p = 0.0473; >= 300-<400 m (n = 143), +43.9 (18.2-69.6) m, p = 0.0008; <400 m (n = 216), +27.7 (6.4-49.0) m, p = 0.0109.Conclusion:These meta-analyses support previous evidence for ataluren in slowing disease progression versus placebo in patients with nmDMD over 48 weeks. Treatment benefit was most evident in patients with a baseline 6MWD >= 300-<400 m (the ambulatory transition phase), thereby informing future trial design.

Barohn, R. J. (författare)
Bertini, E. (författare)
Chabrol, B. (författare)
Comi, G. P. (författare)
Darras, B. T. (författare)
Finkel, R. S. (författare)
Flanigan, K. M. (författare)
Goemans, N. (författare)
Iannaccone, S. T.Karolinska Institutet (författare)
Jones, K. J. (författare)
Kirschner, J. (författare)
Mah, J. K. (författare)
Mathews, K. D. (författare)
McDonald, C. M. (författare)
Mercuri, E. (författare)
Nevo, Y. (författare)
Pereon, Y. (författare)
Ben Renfroe, J. (författare)
Ryan, M. M. (författare)
Sampson, J. B. (författare)
Schara, U. (författare)
Sejersen, T. (författare)
Selby, K. (författare)
Tulinius, Mar,1953Gothenburg University,Göteborgs universitet,Institutionen för kliniska vetenskaper,Institute of Clinical Sciences(Swepub:gu)xtulim (författare)
Vilchez, J. J. (författare)
Voit, T. (författare)
Wei, L. J. (författare)
Wong, B. L. (författare)
Elfring, G. (författare)
Souza, M. (författare)
McIntosh, J. (författare)
Trifillis, P. (författare)
Peltz, S. W. (författare)
Muntoni, F. (författare)
P. TC124-GD-007-Study Grp, P. TC124-GD-007-Study Grp (författare)
Act Dmd Study Grp, Act Dmd Study Grp (författare)
Clinical Evaluator Training, Grp (författare)
Karolinska InstitutetInstitutionen för kliniska vetenskaper (creator_code:org_t)

Ingår i:Journal of Comparative Effectiveness Research: Becaris Publishing Limited9:142042-63052042-6313

Om ämnet

Kungliga biblioteket hanterar dina personuppgifter i enlighet med EU:s dataskyddsförordning (2018), GDPR. Läs mer om hur det funkar här.
Så här hanterar KB dina uppgifter vid användning av denna tjänst.