onr:"swepub:oai:lup.lub.lu.se:b97d8be3-7f0e-44f1-8666-b2781840208c"
Sökning: onr:"swepub:oai:lup.lub.lu.se:b97d8be3-7f0e-44f1-8666-b2781840208c" > Targeting NSG Mice ...
- 1 av 1
- Föregående post
- Nästa post
- Till träfflistan
Targeting NSG Mice Engrafting Cells with a Clinically Applicable Lentiviral Vector Corrects Osteoclasts in Infantile Malignant Osteopetrosis
-
- Moscatelli, Ilana (författare)
- Lund University,Lunds universitet,Avdelningen för molekylärmedicin och genterapi,Institutionen för laboratoriemedicin,Medicinska fakulteten,Division of Molecular Medicine and Gene Therapy,Department of Laboratory Medicine,Faculty of Medicine
-
- Löfvall, Henrik (författare)
- Lund University,Lunds universitet,Avdelningen för molekylärmedicin och genterapi,Institutionen för laboratoriemedicin,Medicinska fakulteten,Division of Molecular Medicine and Gene Therapy,Department of Laboratory Medicine,Faculty of Medicine,Nordic Bioscience AS
-
- Schneider Thudium, Christian (författare)
- Nordic Bioscience AS
- visa fler...
- visa färre...
- (creator_code:org_t)
- Mary Ann Liebert Inc, 2018
- 2018
- Engelska.
- Ingår i: Human Gene Therapy. - : Mary Ann Liebert Inc. - 1043-0342 .- 1557-7422. ; 29:8, s. 938-949
- Tidskriftsartikel (refereegranskat)
Abstract
Ämnesord
Stäng
- Infantile malignant osteopetrosis (IMO) is a rare, lethal, autosomal recessive disorder characterized by nonfunctional osteoclasts. More than 50% of the patients have mutations in the TCIRG1 gene, encoding for a subunit of the osteoclast proton pump. The aim of this study was to develop a clinically applicable lentiviral vector expressing TCIRG1 to correct osteoclast function in IMO. Two mammalian promoters were compared: elongation factor 1α short (EFS) promoter and chimeric myeloid promoter (ChimP). EFS promoter was chosen for continued experiments, as it performed better. IMO osteoclasts corrected in vitro by a TCIRG1-expressing lentiviral vector driven by EFS (EFS-T) restored Ca2+ release to 92% and the levels of the bone degradation product CTX-I to 95% in the media compared to control osteoclasts. IMO CD34+ cells from five patients transduced with EFS-T were transplanted into NSG mice. Bone marrow was harvested 9–19 weeks after transplantation, and human CD34+ cells were selected, expanded, and seeded on bone slices. Vector-corrected IMO osteoclasts had completely restored Ca2+ release. CTX-I levels in the media were 33% compared to normal osteoclasts. Thus, in summary, evidence is provided that transduction of IMO CD34+ cells with the clinically applicable EFS-T vector leads to full rescue of osteoclasts in vitro and partial rescue of osteoclasts generated from NSG mice engrafting hematopoietic cells. This supports the continued clinical development of gene therapy for IMO.
Ämnesord
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP -- Medicinska och farmaceutiska grundvetenskaper -- Cell- och molekylärbiologi (hsv//swe)
- MEDICAL AND HEALTH SCIENCES -- Basic Medicine -- Cell and Molecular Biology (hsv//eng)
Publikations- och innehållstyp
- art (ämneskategori)
- ref (ämneskategori)
- 1 av 1
- Föregående post
- Nästa post
- Till träfflistan
Hitta mer i SwePub
- Av författaren/redakt...
- Moscatelli, Ilan ...
- Löfvall, Henrik
- Schneider Thudiu ...
- Rothe, Michael
- Montano, Carmen
- Kertész, Zsuzsan ...
- visa fler...
- Sirin, Mehtap
- Schulz, Ansgar
- Schambach, Axel
- Henriksen, Kim
- Richter, Johan
- visa färre...
- Om ämnet
-
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP
- MEDICIN OCH HÄLS ...
- och Medicinska och f ...
- och Cell och molekyl ...
- Artiklar i publikationen
- Human Gene Thera ...
- Av lärosätet
- Lunds universitet
Sök utanför SwePub
- Sök vidare i:
- Google Book Search
- Google Scholar
Kungliga biblioteket hanterar dina personuppgifter i enlighet med EU:s dataskyddsförordning (2018), GDPR. Läs mer om hur det funkar här.
Så här hanterar KB dina uppgifter vid användning av denna tjänst.
- Copyright © LIBRIS - Nationella bibliotekssystem
- LIBRIS.kb.se
