Sökning: onr:"swepub:oai:lup.lub.lu.se:b97d8be3-7f0e-44f1-8666-b2781840208c" >
Targeting NSG Mice ...
-
Moscatelli, IlanaLund University,Lunds universitet,Avdelningen för molekylärmedicin och genterapi,Institutionen för laboratoriemedicin,Medicinska fakulteten,Division of Molecular Medicine and Gene Therapy,Department of Laboratory Medicine,Faculty of Medicine
(författare)
Targeting NSG Mice Engrafting Cells with a Clinically Applicable Lentiviral Vector Corrects Osteoclasts in Infantile Malignant Osteopetrosis
- Artikel/kapitelEngelska2018
Förlag, utgivningsår, omfång ...
-
Mary Ann Liebert Inc,2018
Nummerbeteckningar
-
LIBRIS-ID:oai:lup.lub.lu.se:b97d8be3-7f0e-44f1-8666-b2781840208c
-
https://lup.lub.lu.se/record/b97d8be3-7f0e-44f1-8666-b2781840208cURI
-
https://doi.org/10.1089/hum.2017.053DOI
Kompletterande språkuppgifter
-
Språk:engelska
-
Sammanfattning på:engelska
Ingår i deldatabas
Klassifikation
-
Ämneskategori:art swepub-publicationtype
-
Ämneskategori:ref swepub-contenttype
Anmärkningar
-
Infantile malignant osteopetrosis (IMO) is a rare, lethal, autosomal recessive disorder characterized by nonfunctional osteoclasts. More than 50% of the patients have mutations in the TCIRG1 gene, encoding for a subunit of the osteoclast proton pump. The aim of this study was to develop a clinically applicable lentiviral vector expressing TCIRG1 to correct osteoclast function in IMO. Two mammalian promoters were compared: elongation factor 1α short (EFS) promoter and chimeric myeloid promoter (ChimP). EFS promoter was chosen for continued experiments, as it performed better. IMO osteoclasts corrected in vitro by a TCIRG1-expressing lentiviral vector driven by EFS (EFS-T) restored Ca2+ release to 92% and the levels of the bone degradation product CTX-I to 95% in the media compared to control osteoclasts. IMO CD34+ cells from five patients transduced with EFS-T were transplanted into NSG mice. Bone marrow was harvested 9–19 weeks after transplantation, and human CD34+ cells were selected, expanded, and seeded on bone slices. Vector-corrected IMO osteoclasts had completely restored Ca2+ release. CTX-I levels in the media were 33% compared to normal osteoclasts. Thus, in summary, evidence is provided that transduction of IMO CD34+ cells with the clinically applicable EFS-T vector leads to full rescue of osteoclasts in vitro and partial rescue of osteoclasts generated from NSG mice engrafting hematopoietic cells. This supports the continued clinical development of gene therapy for IMO.
Ämnesord och genrebeteckningar
Biuppslag (personer, institutioner, konferenser, titlar ...)
-
Löfvall, HenrikLund University,Lunds universitet,Avdelningen för molekylärmedicin och genterapi,Institutionen för laboratoriemedicin,Medicinska fakulteten,Division of Molecular Medicine and Gene Therapy,Department of Laboratory Medicine,Faculty of Medicine,Nordic Bioscience AS(Swepub:lu)med-hlo
(författare)
-
Schneider Thudium, ChristianNordic Bioscience AS
(författare)
-
Rothe, MichaelHannover Medical School
(författare)
-
Montano, CarmenLund University,Lunds universitet,Avdelningen för molekylärmedicin och genterapi,Institutionen för laboratoriemedicin,Medicinska fakulteten,Division of Molecular Medicine and Gene Therapy,Department of Laboratory Medicine,Faculty of Medicine(Swepub:lu)med-cem
(författare)
-
Kertész, ZsuzsannaLund University,Lunds universitet,Avdelningen för molekylär hematologi,Institutionen för laboratoriemedicin,Medicinska fakulteten,Division of Molecular Hematology (DMH),Department of Laboratory Medicine,Faculty of Medicine(Swepub:lu)med-zsk
(författare)
-
Sirin, MehtapUniversity Hospital of Ulm
(författare)
-
Schulz, AnsgarUniversity Hospital of Ulm
(författare)
-
Schambach, AxelUniversity Hospital of Ulm
(författare)
-
Henriksen, KimNordic Bioscience AS
(författare)
-
Richter, JohanLund University,Lunds universitet,Avdelningen för molekylärmedicin och genterapi,Institutionen för laboratoriemedicin,Medicinska fakulteten,Division of Molecular Medicine and Gene Therapy,Department of Laboratory Medicine,Faculty of Medicine(Swepub:lu)med-jri
(författare)
-
Avdelningen för molekylärmedicin och genterapiInstitutionen för laboratoriemedicin
(creator_code:org_t)
Sammanhörande titlar
-
Ingår i:Human Gene Therapy: Mary Ann Liebert Inc29:8, s. 938-9491043-03421557-7422
Internetlänk
Hitta via bibliotek
Till lärosätets databas
- Av författaren/redakt...
-
Moscatelli, Ilan ...
-
Löfvall, Henrik
-
Schneider Thudiu ...
-
Rothe, Michael
-
Montano, Carmen
-
Kertész, Zsuzsan ...
-
visa fler...
-
Sirin, Mehtap
-
Schulz, Ansgar
-
Schambach, Axel
-
Henriksen, Kim
-
Richter, Johan
-
visa färre...
- Om ämnet
-
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP
-
MEDICIN OCH HÄLS ...
-
och Medicinska och f ...
-
och Cell och molekyl ...
- Artiklar i publikationen
-
Human Gene Thera ...
- Av lärosätet
-
Lunds universitet