Sökning: onr:"swepub:oai:DiVA.org:kth-220826" >
Evaluation of serum...
Evaluation of serum MMP-9 as predictive biomarker for antisense therapy in Duchenne
-
Lourbakos, A. (författare)
-
Yau, N. (författare)
-
de Bruijn, P. (författare)
-
visa fler...
-
Hiller, M. (författare)
-
Kozaczynska, K. (författare)
-
Jean-Baptiste, R. (författare)
-
Reza, M. (författare)
-
Wolterbeek, R. (författare)
-
Koeks, Z. (författare)
-
- Ayoglu, Burcu (författare)
- KTH,Proteomik och nanobioteknologi
-
de Klerk, D. (författare)
-
Campion, G. (författare)
-
Zaharieva, I. (författare)
-
Nadarajah, V. D. (författare)
-
Nilsson, P. (författare)
-
- Al-Khalili Szigyarto, Cristina (författare)
- KTH,Proteomik och nanobioteknologi
-
Muntoni, F. (författare)
-
Lochmuller, H. (författare)
-
Verschuuren, J. J. (författare)
-
Goemans, N. (författare)
-
- Tulinius, Mar, 1953 (författare)
- Gothenburg University,Göteborgs universitet,Institutionen för kliniska vetenskaper, Avdelningen för pediatrik,Institute of Clinical Sciences, Department of Pediatrics
-
Niks, E. H. (författare)
-
de Kimpe, S. (författare)
-
Aartsma-Rus, A. (författare)
-
't Hoen, Peter A. C. (författare)
-
Spitali, P. (författare)
-
visa färre...
-
(creator_code:org_t)
- 2017-12-20
- 2017
- Engelska.
-
Ingår i: Scientific Reports. - : NATURE PUBLISHING GROUP. - 2045-2322. ; 7
- Relaterad länk:
-
https://www.nature.c...
-
visa fler...
-
https://urn.kb.se/re...
-
https://doi.org/10.1...
-
https://gup.ub.gu.se...
-
visa färre...
Abstract
Ämnesord
Stäng
- Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a severe muscle disorder caused by lack of dystrophin. Predictive biomarkers able to anticipate response to the therapeutic treatments aiming at dystrophin re-expression are lacking. The objective of this study is to investigate Matrix Metalloproteinase-9 (MMP-9) as predictive biomarker for Duchenne. Two natural history cohorts were studied including 168 longitudinal samples belonging to 66 patients. We further studied 1536 samples obtained from 3 independent clinical trials with drisapersen, an antisense oligonucleotide targeting exon 51: an open label study including 12 patients; a phase 3 randomized, double blind, placebo controlled study involving 186 patients; an open label extension study performed after the phase 3. Analysis of natural history cohorts showed elevated MMP-9 levels in patients and a significant increase over time in longitudinal samples. MMP-9 decreased in parallel to clinical stabilization in the 12 patients involved in the open label study. The phase 3 study and subsequent extension study clarified that the decrease in MMP-9 levels was not predictive of treatment response. These data do not support the inclusion of serum MMP-9 as predictive biomarker for DMD patients.
Ämnesord
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP -- Klinisk medicin -- Klinisk laboratoriemedicin (hsv//swe)
- MEDICAL AND HEALTH SCIENCES -- Clinical Medicine -- Clinical Laboratory Medicine (hsv//eng)
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP -- Klinisk medicin -- Pediatrik (hsv//swe)
- MEDICAL AND HEALTH SCIENCES -- Clinical Medicine -- Pediatrics (hsv//eng)
Publikations- och innehållstyp
- ref (ämneskategori)
- art (ämneskategori)
Hitta via bibliotek
Till lärosätets databas
- Av författaren/redakt...
-
Lourbakos, A.
-
Yau, N.
-
de Bruijn, P.
-
Hiller, M.
-
Kozaczynska, K.
-
Jean-Baptiste, R ...
-
visa fler...
-
Reza, M.
-
Wolterbeek, R.
-
Koeks, Z.
-
Ayoglu, Burcu
-
de Klerk, D.
-
Campion, G.
-
Zaharieva, I.
-
Nadarajah, V. D.
-
Nilsson, P.
-
Al-Khalili Szigy ...
-
Muntoni, F.
-
Lochmuller, H.
-
Verschuuren, J. ...
-
Goemans, N.
-
Tulinius, Mar, 1 ...
-
Niks, E. H.
-
de Kimpe, S.
-
Aartsma-Rus, A.
-
't Hoen, Peter A ...
-
Spitali, P.
-
visa färre...
- Om ämnet
-
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP
-
MEDICIN OCH HÄLS ...
-
och Klinisk medicin
-
och Klinisk laborato ...
-
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP
-
MEDICIN OCH HÄLS ...
-
och Klinisk medicin
-
och Pediatrik
- Artiklar i publikationen
-
Scientific Repor ...
- Av lärosätet
-
Kungliga Tekniska Högskolan
-
Göteborgs universitet