Sökning: onr:"swepub:oai:gup.ub.gu.se/181054" >
The cooperative int...
The cooperative international neuromuscular research group Duchenne natural history study: Glucocorticoid treatment preserves clinically meaningful functional milestones and reduces rate of disease progression as measured by manual muscle testing and other commonly used clinical trial outcome measures
-
Henricson, E. K. (författare)
-
Abresch, R. T. (författare)
-
Cnaan, A. (författare)
-
visa fler...
-
Hu, F. M. (författare)
-
Duong, T. (författare)
-
Arrieta, A. (författare)
-
Han, J. (författare)
-
Escolar, D. M. (författare)
-
Florence, J. M. (författare)
-
Clemens, P. R. (författare)
-
Hoffman, E. P. (författare)
-
McDonald, C. M. (författare)
-
- Tulinius, Mar, 1953 (författare)
- Gothenburg University,Göteborgs universitet,Institutionen för kliniska vetenskaper, Avdelningen för pediatrik,Institute of Clinical Sciences, Department of Pediatrics
-
visa färre...
-
(creator_code:org_t)
- 2013-05-06
- 2013
- Engelska.
-
Ingår i: Muscle & Nerve. - : Wiley. - 0148-639X. ; 48:1, s. 55-67
- Relaterad länk:
-
https://europepmc.or...
-
visa fler...
-
https://gup.ub.gu.se...
-
https://doi.org/10.1...
-
visa färre...
Abstract
Ämnesord
Stäng
- Introduction: Glucocorticoid (GC) therapy in Duchenne muscular dystrophy (DMD) has altered disease progression, necessitating contemporary natural history studies. Methods: The Cooperative Neuromuscular Research Group (CINRG) DMD Natural History Study (DMD-NHS) enrolled 340 DMD males, ages 2-28 years. A comprehensive battery of measures was obtained. Results: A novel composite functional milestone scale scale showed clinically meaningful mobility and upper limb abilities were significantly preserved in GC-treated adolescents/young adults. Manual muscle test (MMT)-based calculations of global strength showed that those patients <10 years of age treated with steroids declined by 0.4 +/- 0.39 MMT unit/year, compared with -0.4 +/- 0.39 MMT unit/year in historical steroid-naive subjects. Pulmonary function tests (PFTs) were relatively preserved in steroid-treated adolescents. The linearity and magnitude of decline in measures were affected by maturational changes and functional status. Conclusions: In DMD, long-term use of GCs showed reduced strength loss and preserved functional capabilities and PFTs compared with previous natural history studies performed prior to the widespread use of GC therapy.
Ämnesord
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP -- Klinisk medicin -- Pediatrik (hsv//swe)
- MEDICAL AND HEALTH SCIENCES -- Clinical Medicine -- Pediatrics (hsv//eng)
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP -- Klinisk medicin -- Neurologi (hsv//swe)
- MEDICAL AND HEALTH SCIENCES -- Clinical Medicine -- Neurology (hsv//eng)
Nyckelord
- adolescent
- adult
- child
- preschool
- follow-up studies
- health status
- humans
- locomotion
- male
- 6-minute walk test
- star ambulatory assessment
- muscular-dystrophy
- prednisone therapy
- reliability
- boys
- profiles
- strength
- children
- protocol
Publikations- och innehållstyp
- ref (ämneskategori)
- art (ämneskategori)
Hitta via bibliotek
Till lärosätets databas
- Av författaren/redakt...
-
Henricson, E. K.
-
Abresch, R. T.
-
Cnaan, A.
-
Hu, F. M.
-
Duong, T.
-
Arrieta, A.
-
visa fler...
-
Han, J.
-
Escolar, D. M.
-
Florence, J. M.
-
Clemens, P. R.
-
Hoffman, E. P.
-
McDonald, C. M.
-
Tulinius, Mar, 1 ...
-
visa färre...
- Om ämnet
-
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP
-
MEDICIN OCH HÄLS ...
-
och Klinisk medicin
-
och Pediatrik
-
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP
-
MEDICIN OCH HÄLS ...
-
och Klinisk medicin
-
och Neurologi
- Artiklar i publikationen
-
Muscle & Nerve
- Av lärosätet
-
Göteborgs universitet