Sökning: onr:"swepub:oai:gup.ub.gu.se/294301" >
Safety and effectiv...
Safety and effectiveness of ataluren: comparison of results from the STRIDE Registry and CINRG DMD Natural History Study
-
Mercuri, E. (författare)
-
Muntoni, F. (författare)
-
Osorio, A. N. (författare)
-
visa fler...
-
Tulinius, M. (författare)
-
Buccella, F. (författare)
-
Morgenroth, L. P. (författare)
-
Gordish-Dressman, H. (författare)
-
Jiang, J. (författare)
-
Trifillis, P. (författare)
-
Zhu, L. (författare)
-
Kristensen, A. (författare)
-
Santos, C. L. (författare)
-
Henricson, E. K. (författare)
-
McDonald, C. M. (författare)
-
Desguerre, I. (författare)
-
Bernert, G. (författare)
-
Gosk-Tomek, M. (författare)
-
Ille, A. (författare)
-
Kellersmann, A. (författare)
-
Weiss, S. (författare)
-
Pilshofer, V. (författare)
-
Balintova, Z. (författare)
-
Danhofer, P. (författare)
-
Fabulova, P. (författare)
-
Jurikova, L. (författare)
-
Fuchsova, P. (författare)
-
Haberlova, J. (författare)
-
Laffargue, F. (författare)
-
Sarret, C. (författare)
-
Pontier, B. (författare)
-
Bellance, R. (författare)
-
Sarrazin, E. (författare)
-
Sabouraud, P. (författare)
-
Magot, A. (författare)
-
Mercier, S. (författare)
-
Pereon, Y. (författare)
-
Cuisset, J. M. (författare)
-
Coopman-Degryse, S. (författare)
-
Enaud, E. (författare)
-
Jacquemont, M. L. (författare)
-
Perville, A. (författare)
-
Renouil, M. (författare)
-
Trommsdorff, V. (författare)
-
Verheulpen, D. (författare)
-
Fontaine-Carbonnel, S. (författare)
-
Vuillerot, C. (författare)
-
Peudenier, S. (författare)
-
Ropars, J. (författare)
-
Audic, F. (författare)
-
Chabrol, B. (författare)
-
Chabrier, S. (författare)
-
Gousse, G. (författare)
-
Lagrue, E. (författare)
-
Aragon, K. (författare)
-
Barnerias, C. (författare)
-
Brande, L. V. (författare)
-
De Lucia, S. (författare)
-
Desguerre, I. (författare)
-
Gidaro, T. (författare)
-
Seferian, A. (författare)
-
Servais, L. (författare)
-
Laugel, V. (författare)
-
Espil-Taris, C. (författare)
-
Mecili, H. (författare)
-
Raffo, E. (författare)
-
Ragot-Mandry, S. (författare)
-
Borrell, S. (författare)
-
Kirschner, J. (författare)
-
Gangfuss, A. (författare)
-
Henrich, M. (författare)
-
Kolbel, H. (författare)
-
Schara, U. (författare)
-
Sponemann, N. (författare)
-
Temme, E. (författare)
-
Seeger, J. (författare)
-
Hirsch, A. (författare)
-
Denecke, J. (författare)
-
Johannsen, J. (författare)
-
Neu, A. (författare)
-
Osinski, D. (författare)
-
Rugner, S. (författare)
-
Schussler, S. (författare)
-
Trollmann, R. (författare)
-
Kaindl, A. (författare)
-
Schneider, J. B. (författare)
-
Stoltenburg, C. (författare)
-
Weiss, C. (författare)
-
Schreiber, G. (författare)
-
Hahn, A. (författare)
-
Grzybowski, M. (författare)
-
Pavlidou, E. (författare)
-
Pavlou, E. (författare)
-
Dobner, S. (författare)
-
Liptai, Z. (författare)
-
Dor, T. (författare)
-
Brogna, C. (författare)
-
Catteruccia, M. (författare)
-
D'Amico, A. (författare)
-
Mercuri, E. (författare)
-
Pane, M. (författare)
-
Bello, L. (författare)
-
Pegoraro, E. (författare)
-
Semplicini, C. (författare)
-
Albamonte, E. (författare)
-
Baranello, G. (författare)
-
Comi, G. (författare)
-
Govoni, A. (författare)
-
Lerario, A. (författare)
-
Magri, F. (författare)
-
Masson, R. (författare)
-
Mauri, E. (författare)
-
Sansone, V. (författare)
-
Brusa, C. (författare)
-
Mongini, T. (författare)
-
Ricci, F. (författare)
-
Vacchetti, M. (författare)
-
Bruno, C. (författare)
-
Paniucci, C. (författare)
-
Pedemonte, M. (författare)
-
Giannotta, M. (författare)
-
Pini, A. (författare)
-
Messina, S. (författare)
-
Sframeli, M. (författare)
-
Vita, G. (författare)
-
Ruggiero, L. (författare)
-
Santoro, L. (författare)
-
Craiu, D. (författare)
-
Motoescu, C. (författare)
-
Sandu, C. (författare)
-
Teleanu, R. (författare)
-
Vasile, D. (författare)
-
- Tulinius, Mar, 1953 (författare)
- Gothenburg University,Göteborgs universitet,Institutionen för kliniska vetenskaper, Avdelningen för pediatrik,Institute of Clinical Sciences, Department of Pediatrics
-
Hughes, I. (författare)
-
Childs, A. M. (författare)
-
Alhaswani, Z. (författare)
-
Roper, H. (författare)
-
Parasuraman, D. (författare)
-
DeGoede, C. (författare)
-
Gowda, V. (författare)
-
Manzur, A. (författare)
-
Munot, P. (författare)
-
Sarkokzy, A. (författare)
-
Charlesworth, C. (författare)
-
Lemon, J. (författare)
-
Turner, L. (författare)
-
Spinty, S. (författare)
-
Dubrovsky, A. (författare)
-
Kornberg, A. (författare)
-
Ryan, M. (författare)
-
Webster, R. (författare)
-
Biggar, W. D. (författare)
-
McAdam, L. C. (författare)
-
Mah, J. K. (författare)
-
Kolski, H. (författare)
-
Vishwanathan, V. (författare)
-
Chidambaranathan, S. (författare)
-
Nevo, Y. (författare)
-
Gorni, K. (författare)
-
Carlo, J. (författare)
-
McDonald, C. M. (författare)
-
Henricson, E. K. (författare)
-
Abresch, R. T. (författare)
-
Joyce, N. C. (författare)
-
Cnaan, A. (författare)
-
Morgenroth, L. P. (författare)
-
Leshner, R. (författare)
-
Tesi-Rocha, C. (författare)
-
Thangarajh, M. (författare)
-
Duong, T. (författare)
-
Clemens, P. R. (författare)
-
Abdel-Hamid, H. (författare)
-
Connolly, A. M. (författare)
-
Pestronk, A. (författare)
-
Teasley, J. (författare)
-
Harper, A. (författare)
-
Bertorini, T. E. (författare)
-
Kuntz, N. (författare)
-
Driscoll, S. (författare)
-
Day, J. W. (författare)
-
Karachunski, P. (författare)
-
Lotze, T. (författare)
-
Stride,, Stride, (författare)
-
visa färre...
-
(creator_code:org_t)
- Becaris Publishing Limited, 2020
- 2020
- Engelska.
-
Ingår i: Journal of Comparative Effectiveness Research. - : Becaris Publishing Limited. - 2042-6305 .- 2042-6313. ; 9:5, s. 341-360
- Relaterad länk:
-
https://doi.org/10.2...
-
visa fler...
-
https://gup.ub.gu.se...
-
https://doi.org/10.2...
-
visa färre...
Abstract
Ämnesord
Stäng
- Aim: Strategic Targeting of Registries and International Database of Excellence (STRIDE) is an ongoing, multicenter registry providing real-world evidence regarding ataluren use in patients with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy (nmDMD). We examined the effectiveness of ataluren + standard of care (SoC) in the registry versus SoC alone in the Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG) Duchenne Natural History Study (DNHS), DMD genotype-phenotype/-ataluren benefit correlations and ataluren safety. Patients & methods: Propensity score matching was performed to identify STRIDE and CINRG DNHS patients who were comparable in established disease progression predictors (registry cut-off date, 9 July 2018). Results & conclusion: Kaplan-Meier analyses demonstrated that ataluren + SoC significantly delayed age at loss of ambulation and age at worsening performance in timed function tests versus SoC alone (p <= 0.05). There were no DMD genotype-phenotype/ataluren benefit correlations. Ataluren was well tolerated. These results indicate that ataluren + SoC delays functional milestones of DMD progression in patients with nmDMD in routine clinical practice. ClinicalTrials.gov identifier: NCT02369731. ClinicalTrials.gov identifier: NCT02369731.
Ämnesord
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP -- Medicinska och farmaceutiska grundvetenskaper -- Neurovetenskaper (hsv//swe)
- MEDICAL AND HEALTH SCIENCES -- Basic Medicine -- Neurosciences (hsv//eng)
Publikations- och innehållstyp
- ref (ämneskategori)
- art (ämneskategori)
Hitta via bibliotek
Till lärosätets databas
- Av författaren/redakt...
-
Mercuri, E.
-
Muntoni, F.
-
Osorio, A. N.
-
Tulinius, M.
-
Buccella, F.
-
Morgenroth, L. P ...
-
visa fler...
-
Gordish-Dressman ...
-
Jiang, J.
-
Trifillis, P.
-
Zhu, L.
-
Kristensen, A.
-
Santos, C. L.
-
Henricson, E. K.
-
McDonald, C. M.
-
Desguerre, I.
-
Bernert, G.
-
Gosk-Tomek, M.
-
Ille, A.
-
Kellersmann, A.
-
Weiss, S.
-
Pilshofer, V.
-
Balintova, Z.
-
Danhofer, P.
-
Fabulova, P.
-
Jurikova, L.
-
Fuchsova, P.
-
Haberlova, J.
-
Laffargue, F.
-
Sarret, C.
-
Pontier, B.
-
Bellance, R.
-
Sarrazin, E.
-
Sabouraud, P.
-
Magot, A.
-
Mercier, S.
-
Pereon, Y.
-
Cuisset, J. M.
-
Coopman-Degryse, ...
-
Enaud, E.
-
Jacquemont, M. L ...
-
Perville, A.
-
Renouil, M.
-
Trommsdorff, V.
-
Verheulpen, D.
-
Fontaine-Carbonn ...
-
Vuillerot, C.
-
Peudenier, S.
-
Ropars, J.
-
Audic, F.
-
Chabrol, B.
-
Chabrier, S.
-
Gousse, G.
-
Lagrue, E.
-
Aragon, K.
-
Barnerias, C.
-
Brande, L. V.
-
De Lucia, S.
-
Gidaro, T.
-
Seferian, A.
-
Servais, L.
-
Laugel, V.
-
Espil-Taris, C.
-
Mecili, H.
-
Raffo, E.
-
Ragot-Mandry, S.
-
Borrell, S.
-
Kirschner, J.
-
Gangfuss, A.
-
Henrich, M.
-
Kolbel, H.
-
Schara, U.
-
Sponemann, N.
-
Temme, E.
-
Seeger, J.
-
Hirsch, A.
-
Denecke, J.
-
Johannsen, J.
-
Neu, A.
-
Osinski, D.
-
Rugner, S.
-
Schussler, S.
-
Trollmann, R.
-
Kaindl, A.
-
Schneider, J. B.
-
Stoltenburg, C.
-
Weiss, C.
-
Schreiber, G.
-
Hahn, A.
-
Grzybowski, M.
-
Pavlidou, E.
-
Pavlou, E.
-
Dobner, S.
-
Liptai, Z.
-
Dor, T.
-
Brogna, C.
-
Catteruccia, M.
-
D'Amico, A.
-
Pane, M.
-
Bello, L.
-
Pegoraro, E.
-
Semplicini, C.
-
Albamonte, E.
-
Baranello, G.
-
Comi, G.
-
Govoni, A.
-
Lerario, A.
-
Magri, F.
-
Masson, R.
-
Mauri, E.
-
Sansone, V.
-
Brusa, C.
-
Mongini, T.
-
Ricci, F.
-
Vacchetti, M.
-
Bruno, C.
-
Paniucci, C.
-
Pedemonte, M.
-
Giannotta, M.
-
Pini, A.
-
Messina, S.
-
Sframeli, M.
-
Vita, G.
-
Ruggiero, L.
-
Santoro, L.
-
Craiu, D.
-
Motoescu, C.
-
Sandu, C.
-
Teleanu, R.
-
Vasile, D.
-
Tulinius, Mar, 1 ...
-
Hughes, I.
-
Childs, A. M.
-
Alhaswani, Z.
-
Roper, H.
-
Parasuraman, D.
-
DeGoede, C.
-
Gowda, V.
-
Manzur, A.
-
Munot, P.
-
Sarkokzy, A.
-
Charlesworth, C.
-
Lemon, J.
-
Turner, L.
-
Spinty, S.
-
Dubrovsky, A.
-
Kornberg, A.
-
Ryan, M.
-
Webster, R.
-
Biggar, W. D.
-
McAdam, L. C.
-
Mah, J. K.
-
Kolski, H.
-
Vishwanathan, V.
-
Chidambaranathan ...
-
Nevo, Y.
-
Gorni, K.
-
Carlo, J.
-
Abresch, R. T.
-
Joyce, N. C.
-
Cnaan, A.
-
Leshner, R.
-
Tesi-Rocha, C.
-
Thangarajh, M.
-
Duong, T.
-
Clemens, P. R.
-
Abdel-Hamid, H.
-
Connolly, A. M.
-
Pestronk, A.
-
Teasley, J.
-
Harper, A.
-
Bertorini, T. E.
-
Kuntz, N.
-
Driscoll, S.
-
Day, J. W.
-
Karachunski, P.
-
Lotze, T.
-
Stride,, Stride
-
visa färre...
- Om ämnet
-
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP
-
MEDICIN OCH HÄLS ...
-
och Medicinska och f ...
-
och Neurovetenskaper
- Artiklar i publikationen
-
Journal of Compa ...
- Av lärosätet
-
Göteborgs universitet