Sökning: onr:"swepub:oai:gup.ub.gu.se/58724" >
Hematopoietic stem ...
Hematopoietic stem cell-targeted neonatal gene therapy reverses lethally progressive osteopetrosis in oc/oc mice
-
Johansson, M. K. (författare)
-
de Vries, T. J. (författare)
-
Schoenmaker, T. (författare)
-
visa fler...
-
- Ehinger, Mats (författare)
- Lund University,Lunds universitet,Tumörmikromiljö,Sektion I,Institutionen för kliniska vetenskaper, Lund,Medicinska fakulteten,Tumor microenvironment,Section I,Department of Clinical Sciences, Lund,Faculty of Medicine
-
- Brun, Ann (författare)
- Lund University,Lunds universitet,Avdelningen för molekylärmedicin och genterapi,Institutionen för laboratoriemedicin,Medicinska fakulteten,Division of Molecular Medicine and Gene Therapy,Department of Laboratory Medicine,Faculty of Medicine
-
- Fasth, Anders, 1945 (författare)
- Gothenburg University,Göteborgs universitet,Institutionen för kliniska vetenskaper,Institute of Clinical Sciences
-
- Karlsson, Stefan (författare)
- Lund University,Lunds universitet,Avdelningen för molekylärmedicin och genterapi,Institutionen för laboratoriemedicin,Medicinska fakulteten,Division of Molecular Medicine and Gene Therapy,Department of Laboratory Medicine,Faculty of Medicine
-
Everts, V. (författare)
-
- Richter, Johan (författare)
- Lund University,Lunds universitet,Avdelningen för molekylärmedicin och genterapi,Institutionen för laboratoriemedicin,Medicinska fakulteten,Division of Molecular Medicine and Gene Therapy,Department of Laboratory Medicine,Faculty of Medicine
-
- Askmyr, Maria (författare)
- Lund University,Lunds universitet,Avdelningen för molekylärmedicin och genterapi,Institutionen för laboratoriemedicin,Medicinska fakulteten,Division of Molecular Medicine and Gene Therapy,Department of Laboratory Medicine,Faculty of Medicine
-
visa färre...
-
(creator_code:org_t)
- American Society of Hematology, 2007
- 2007
- Engelska.
-
Ingår i: Blood. - : American Society of Hematology. - 0006-4971 .- 1528-0020. ; 109:12, s. 5178-85
- Relaterad länk:
-
https://lup.lub.lu.s...
-
visa fler...
-
https://portal.resea... (primary) (free)
-
http://www.ncbi.nlm.... (free)
-
http://dx.doi.org/10... (free)
-
https://gup.ub.gu.se...
-
https://doi.org/10.1...
-
https://lup.lub.lu.s...
-
visa färre...
Abstract
Ämnesord
Stäng
- Infantile malignant osteopetrosis (IMO) is a fatal disease caused by lack of functional osteoclasts, and the only available treatment is hematopoietic stem cell (HSC) transplantation. In the majority of patients, the TCIRG1 gene, coding for a subunit of a proton pump essential for bone resorption, is mutated. Oc/oc mice have a deletion in the homologue gene (tcirg1) and die at 3 to 4 weeks, but can be rescued by neonatal transplantation of HSCs. Here, HSC-targeted gene therapy of osteopetrosis in the oc/oc mouse model was developed. Oc/oc fetal liver cells depleted of Ter119-expressing erythroid cells were transduced with a retroviral vector expressing tcirg1 and GFP, and subsequently transplanted intraperitoneally to irradiated neonatal oc/oc mice. Eight of 15 mice survived past the normal life span of oc/oc mice. In vitro osteoclastogenesis revealed formation of GFP-positive osteoclasts and bone resorption, albeit at a lower level than from wild-type cells. The skeletal phenotype was analyzed by X-ray and histopathology and showed partial correction at 8 weeks and almost normalization after 18 weeks. In summary, osteopetrosis in oc/oc mice can be reversed by neonatal transplantation of gene-modified HSCs leading to long-term survival. This represents a significant step toward the development of gene therapy for osteopetrosis.
Ämnesord
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP -- Klinisk medicin -- Hematologi (hsv//swe)
- MEDICAL AND HEALTH SCIENCES -- Clinical Medicine -- Hematology (hsv//eng)
Nyckelord
- Animals
- Animals
- Newborn
- Disease Progression
- Gene Therapy/*methods
- Hematopoietic Stem Cell Transplantation/*methods
- Mice
- Mice
- Mutant Strains
- Osteopetrosis/*therapy
- Sequence Deletion
- Survival Rate
- Vacuolar Proton-Translocating ATPases/*administration & dosage/genetics
Publikations- och innehållstyp
- ref (ämneskategori)
- art (ämneskategori)
Hitta via bibliotek
-
Blood
(Sök värdpublikationen i LIBRIS)
Till lärosätets databas
- Av författaren/redakt...
-
Johansson, M. K.
-
de Vries, T. J.
-
Schoenmaker, T.
-
Ehinger, Mats
-
Brun, Ann
-
Fasth, Anders, 1 ...
-
visa fler...
-
Karlsson, Stefan
-
Everts, V.
-
Richter, Johan
-
Askmyr, Maria
-
visa färre...
- Om ämnet
-
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP
-
MEDICIN OCH HÄLS ...
-
och Klinisk medicin
-
och Hematologi
- Artiklar i publikationen
-
Blood
- Av lärosätet
-
Göteborgs universitet
-
Lunds universitet