Sökning: onr:"swepub:oai:lup.lub.lu.se:cb0c1060-2f23-4ba2-bc1f-b88cba5208a9" >
Efficient Ablation ...
-
Mandal, Pankaj K
(författare)
Efficient Ablation of Genes in Human Hematopoietic Stem and Effector Cells using CRISPR/Cas9.
- Artikel/kapitelEngelska2014
Förlag, utgivningsår, omfång ...
Nummerbeteckningar
-
LIBRIS-ID:oai:lup.lub.lu.se:cb0c1060-2f23-4ba2-bc1f-b88cba5208a9
-
https://lup.lub.lu.se/record/4908074URI
-
https://doi.org/10.1016/j.stem.2014.10.004DOI
Kompletterande språkuppgifter
-
Språk:engelska
-
Sammanfattning på:engelska
Ingår i deldatabas
Klassifikation
-
Ämneskategori:art swepub-publicationtype
-
Ämneskategori:ref swepub-contenttype
Anmärkningar
-
Genome editing via CRISPR/Cas9 has rapidly become the tool of choice by virtue of its efficacy and ease of use. However, CRISPR/Cas9-mediated genome editing in clinically relevant human somatic cells remains untested. Here, we report CRISPR/Cas9 targeting of two clinically relevant genes, B2M and CCR5, in primary human CD4(+) T cells and CD34(+) hematopoietic stem and progenitor cells (HSPCs). Use of single RNA guides led to highly efficient mutagenesis in HSPCs but not in T cells. A dual guide approach improved gene deletion efficacy in both cell types. HSPCs that had undergone genome editing with CRISPR/Cas9 retained multilineage potential. We examined predicted on- and off-target mutations via target capture sequencing in HSPCs and observed low levels of off-target mutagenesis at only one site. These results demonstrate that CRISPR/Cas9 can efficiently ablate genes in HSPCs with minimal off-target mutagenesis, which could have broad applicability for hematopoietic cell-based therapy.
Ämnesord och genrebeteckningar
Biuppslag (personer, institutioner, konferenser, titlar ...)
-
Ferreira, Leonardo M R
(författare)
-
Collins, Ryan
(författare)
-
Meissner, Torsten B
(författare)
-
Boutwell, Christian L
(författare)
-
Friesen, Max
(författare)
-
Vrbanac, Vladimir
(författare)
-
Garrison, Brian S
(författare)
-
Stortchevoi, Alexei
(författare)
-
Bryder, DavidLund University,Lunds universitet,Institutionen för experimentell medicinsk vetenskap,Medicinska fakulteten,Department of Experimental Medical Science,Faculty of Medicine(Swepub:lu)med-dbr
(författare)
-
Musunuru, Kiran
(författare)
-
Brand, Harrison
(författare)
-
Tager, Andrew M
(författare)
-
Allen, Todd M
(författare)
-
Talkowski, Michael E
(författare)
-
Rossi, Derrick J
(författare)
-
Cowan, Chad A
(författare)
-
Institutionen för experimentell medicinsk vetenskapMedicinska fakulteten
(creator_code:org_t)
Sammanhörande titlar
-
Ingår i:Cell Stem Cell: Elsevier BV15:5, s. 643-6521934-5909
Internetlänk
Hitta via bibliotek
Till lärosätets databas
- Av författaren/redakt...
-
Mandal, Pankaj K
-
Ferreira, Leonar ...
-
Collins, Ryan
-
Meissner, Torste ...
-
Boutwell, Christ ...
-
Friesen, Max
-
visa fler...
-
Vrbanac, Vladimi ...
-
Garrison, Brian ...
-
Stortchevoi, Ale ...
-
Bryder, David
-
Musunuru, Kiran
-
Brand, Harrison
-
Tager, Andrew M
-
Allen, Todd M
-
Talkowski, Micha ...
-
Rossi, Derrick J
-
Cowan, Chad A
-
visa färre...
- Om ämnet
-
- NATURVETENSKAP
-
NATURVETENSKAP
-
och Biologi
-
och Cellbiologi
- Artiklar i publikationen
-
Cell Stem Cell
- Av lärosätet
-
Lunds universitet