Therapeutic options for CTLA-4 insufficiency

↓ Direkt till sidans innehåll
↓ Direkt till sidans sekundära innehåll (sidomenyn)

Sökning: WFRF:(Hauck Jennifer) > (2020-2023) > Therapeutic options...

1 av 3
Föregående post
Nästa post
Till träfflistan

Egg, DavidAlbert Ludwig Univ Freiburg, Germany (författare)

Therapeutic options for CTLA-4 insufficiency

Artikel/kapitelEngelska2022

Förlag, utgivningsår, omfång ...

MOSBY-ELSEVIER,2022
printrdacarrier

Nummerbeteckningar

LIBRIS-ID:oai:DiVA.org:liu-183240
https://urn.kb.se/resolve?urn=urn:nbn:se:liu:diva-183240URI
https://doi.org/10.1016/j.jaci.2021.04.039DOI

Kompletterande språkuppgifter

Språk:engelska
Sammanfattning på:engelska

Ingår i deldatabas

SwePubSwePub

Klassifikation

Ämneskategori:ref swepub-contenttype
Ämneskategori:art swepub-publicationtype

Anmärkningar

Funding Agencies|Deutsche ForschungsgemeinschaftGerman Research Foundation (DFG) [SFB1160/2_B5, CIBSS-EXC-2189, 390939984, RESIST-EXC 2155, 39087428]; E-Rare Program of the European Union [GR1617/14-1/iPAD]; Netzwerke Seltener Erkrankungen of the German Ministry of Education and Research [GAIN 01GM1910A]; Ministry of Health of the Czech RepublicMinistry of Health, Czech Republic [NV19-05-00332]; Else Kroner-Fresenius-Stiftung (EKFS) [2017_A110]; German Federal Ministry of Education and Research (BMBF)Federal Ministry of Education & Research (BMBF) [01GM1910C]; Cancer Research Center Funding Program (CRC, C3Z) of the University of Zurich, Zurich, Switzerland; Torrons Vicens Foundation [PFNR0144]
Background: Heterozygous germline mutations in cytotoxic T lymphocyte-associated antigen-4 (CTLA4) impair the immunomodulatory function of regulatory T cells. Affected individuals are prone to life-threatening autoimmune and lymphoproliferative complications. A number of therapeutic options are currently being used with variable effectiveness. Objective: Our aim was to characterize the responsiveness of patients with CTLA-4 insufficiency to specific therapies and provide recommendations for the diagnostic workup and therapy at an organ-specific level. Methods: Clinical features, laboratory findings, and response to treatment were reviewed retrospectively in an international cohort of 173 carriers of CTLA4 mutation. Patients were followed between 2014 and 2020 for a total of 2624 months from diagnosis. Clinical manifestations were grouped on the basis of organ-specific involvement. Medication use and response were recorded and evaluated. Results: Among the 173 CTLA4 mutation carriers, 123 (71%) had been treated for immune complications. Abatacept, rituximab, sirolimus, and corticosteroids ameliorated disease severity, especially in cases of cytopenias and lymphocytic organ infiltration of the gut, lungs, and central nervous system. Immunoglobulin replacement was effective in prevention of infection. Only 4 of 16 patients (25%) with cytopenia who underwent splenectomy had a sustained clinical response. Cure was achieved with stem cell transplantation in 13 of 18 patients (72%). As a result of the aforementioned methods, organ-specific treatment pathways were developed. Conclusion: Systemic immunosuppressants and abatacept may provide partial control but require ongoing administration. Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation offers a possible cure for patients with CTLA-4 insufficiency.

Ämnesord och genrebeteckningar

MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP Klinisk medicin Gastroenterologi hsv//swe
MEDICAL AND HEALTH SCIENCES Clinical Medicine Gastroenterology and Hepatology hsv//eng
CTLA-4; common variable immunodeficiency; primary immunodeficiency; diagnosis; treatment; abatacept; sirolimus; LRBA; rituximab; HSCT

Biuppslag (personer, institutioner, konferenser, titlar ...)

Rump, Ina CarolineAlbert Ludwig Univ Freiburg, Germany (författare)
Mitsuiki, NorikoAlbert Ludwig Univ Freiburg, Germany (författare)
Rojas-Restrepo, JessicaAlbert Ludwig Univ Freiburg, Germany (författare)
Maccari, Maria-ElenaAlbert Ludwig Univ Freiburg, Germany; Albert Ludwig Univ Freiburg, Germany (författare)
Schwab, CharlotteAlbert Ludwig Univ Freiburg, Germany (författare)
Gabrysch, AnnemarieAlbert Ludwig Univ Freiburg, Germany (författare)
Warnatz, KlausAlbert Ludwig Univ Freiburg, Germany; Albert Ludwig Univ Freiburg, Germany (författare)
Goldacker, SiguneAlbert Ludwig Univ Freiburg, Germany; Albert Ludwig Univ Freiburg, Germany (författare)
Patino, VirginiaAmer Insurance, Uruguay (författare)
Wolff, DanielUniv Hosp Regensburg, Germany (författare)
Okada, SatoshiHiroshima Univ, Japan (författare)
Hayakawa, SeiichiHiroshima Univ, Japan (författare)
Shikama, YoshiakiKanagawa Childrens Med Ctr, Japan (författare)
Kanda, KenjiHikone Municipal Hosp, Japan (författare)
Imai, KohsukeTokyo Med & Dent Univ, Japan (författare)
Sotomatsu, ManabuGunma Childrens Med Ctr, Japan (författare)
Kuwashima, MakotoKiryu Kosei Gen Hosp, Japan (författare)
Kamiya, TakahiroTokyo Med & Dent Univ, Japan (författare)
Morio, TomohiroTokyo Med & Dent Univ, Japan (författare)
Matsumoto, KazuakiGunma Childrens Med Ctr, Japan (författare)
Mori, TakeshiHyogo Prefectural Kobe Childrens Hosp, Japan (författare)
Yoshimoto, YuriCtr Hosp Natl Ctr Global Hlth & Med, Japan (författare)
Dybedal, IngunnOslo Univ Hosp, Norway (författare)
Kanariou, MariaAghia Sophia Childrens Hosp, Greece (författare)
Kucuk, Zeynep YesimChildrens Hosp Med Ctr, OH USA (författare)
Chapdelaine, HugoMontreal Clin Res Inst, Canada (författare)
Petruzelkova, LenkaCharles Univ Prague, Czech Republic (författare)
Lorenz, Hanns-MartinHeidelberg Univ, Germany (författare)
Sullivan, Kathleen E.Univ Penn, PA 19104 USA (författare)
Heimall, JenniferUniv Penn, PA 19104 USA (författare)
Moutschen, MichelUniv Hosp Liege, Belgium (författare)
Litzman, JiriMasaryk Univ, Czech Republic; St Annes Univ Hosp, Czech Republic (författare)
Recher, MikeUniv Hosp, Switzerland; Univ Hosp, Switzerland (författare)
Albert, Michael H.Ludwig Maximilians Univ Munchen, Germany (författare)
Hauck, FabianLudwig Maximilians Univ Munchen, Germany (författare)
Seneviratne, SuranjithUCL, England (författare)
Schmid, Jana PachlopnikUniv Zurich, Switzerland (författare)
Kolios, AntoniosUniv Zurich, Switzerland (författare)
Unglik, GaryRoyal Melbourne Hosp, Australia (författare)
Klemann, ChristianAlbert Ludwig Univ Freiburg, Germany; Albert Ludwig Univ Freiburg, Germany (författare)
Snapper, ScottHarvard Med Sch, MA USA (författare)
Giulino-Roth, LisaWeill Cornell Med, NY USA (författare)
Svaton, MichaelCharles Univ Prague, Czech Republic; Univ Hosp Motol, Czech Republic (författare)
Platt, Craig D.Harvard Med Sch, MA 02115 USA; Harvard Med Sch, MA 02115 USA (författare)
Hambleton, SophieNewcastle Upon Tyne Hosp NHS Fdn Trust, England; Newcastle Univ, England (författare)
Neth, OlafHosp Virgen del Roc, Spain (författare)
Gosse, GeraldineUniv Montreal, Canada (författare)
Reinsch, SteffenJena Univ Hosp, Germany (författare)
Holzinger, DirkUniv Duisburg Essen, Germany (författare)
Kim, Yae-JeanSungkyunkwan Univ, South Korea (författare)
Bakhtiar, ShahrzadGoethe Univ Frankfurt, Germany (författare)
Atschekzei, FaranazHannover Med Sch, Germany (författare)
Schmidt, ReinholdHannover Med Sch, Germany (författare)
Sogkas, GeorgiosHannover Med Sch, Germany (författare)
Chandrakasan, ShanmuganathanEmory Univ, GA USA (författare)
Rae, WilliamUniv Hosp Southampton NHSFT, England; Univ Hosp Southampton NHSFT, England (författare)
Derfalvi, BeataIWK Hlth Ctr, Canada; Dalhousie Univ, Canada (författare)
Marquart, Hanne VibekeUniv Copenhagen, Denmark (författare)
Ozen, AhmetMarmara Univ, Turkey (författare)
Kiykim, AycaMarmara Univ, Turkey (författare)
Karakoc-Aydiner, ElifMarmara Univ, Turkey (författare)
Kralickova, PavlinaCharles Univ Prague, Czech Republic (författare)
de Bree, GodelieveUniv Amsterdam, Netherlands (författare)
Kiritsi, DimitraAlbert Ludwig Univ Freiburg, Germany (författare)
Seidel, Markus G.Med Univ Graz, Austria (författare)
Kobbe, RobinUniv Med Ctr Hamburg Eppendorf, Germany (författare)
Dantzer, JenniferJohns Hopkins Univ, MD USA (författare)
Alsina, LaiaHosp St Joan de Deu, Spain; Inst Recerca St Joan de Deu, Spain; Univ Barcelona, Spain (författare)
Armangue, ThaisUniv Barcelona, Spain (författare)
Lougaris, VassiliosUniv Barcelona, Spain (författare)
Agyeman, PhilippUniv Brescia, Italy; Univ Brescia, Italy (författare)
Nystrom, SofiaUniv Bern, Switzerland (författare)
Buchbinder, DavidLinköpings universitet,Institutionen för biomedicinska och kliniska vetenskaper,Medicinska fakulteten,Region Östergötland, Klinisk immunologi och transfusionsmedicin(Swepub:liu)n/a (författare)
Arkwright, Peter D.Childrens Hosp Orange Cty, CA USA (författare)
Grimbacher, BodoAlbert Ludwig Univ Freiburg, Germany; Albert Ludwig Univ Freiburg, Germany; Albert Ludwig Univ Freiburg, Germany; UCL, England; Univ Manchester, England; German Ctr Infect Res, Germany; Hannover Med Sch, Germany (författare)
Albert Ludwig Univ Freiburg, GermanyAlbert Ludwig Univ Freiburg, Germany; Albert Ludwig Univ Freiburg, Germany (creator_code:org_t)

Sammanhörande titlar

Ingår i:Journal of Allergy and Clinical Immunology: MOSBY-ELSEVIER149:2, s. 736-7460091-67491097-6825

Internetlänk

Hitta via bibliotek

Journal of Allergy and Clinical Immunology (Sök värdpublikationen i LIBRIS)

Till lärosätets databas

1 av 3
Föregående post
Nästa post
Till träfflistan

Hitta mer i SwePub

Av författaren/redakt...: Egg, David; Rump, Ina Caroli ...; Mitsuiki, Noriko; Rojas-Restrepo, ...; Maccari, Maria-E ...; Schwab, Charlott ...; visa fler...; Gabrysch, Annema ...; Warnatz, Klaus; Goldacker, Sigun ...; Patino, Virginia; Wolff, Daniel; Okada, Satoshi; Hayakawa, Seiich ...; Shikama, Yoshiak ...; Kanda, Kenji; Imai, Kohsuke; Sotomatsu, Manab ...; Kuwashima, Makot ...; Kamiya, Takahiro; Morio, Tomohiro; Matsumoto, Kazua ...; Mori, Takeshi; Yoshimoto, Yuri; Dybedal, Ingunn; Kanariou, Maria; Kucuk, Zeynep Ye ...; Chapdelaine, Hug ...; Petruzelkova, Le ...; Lorenz, Hanns-Ma ...; Sullivan, Kathle ...; Heimall, Jennife ...; Moutschen, Miche ...; Litzman, Jiri; Recher, Mike; Albert, Michael ...; Hauck, Fabian; Seneviratne, Sur ...; Schmid, Jana Pac ...; Kolios, Antonios; Unglik, Gary; Klemann, Christi ...; Snapper, Scott; Giulino-Roth, Li ...; Svaton, Michael; Platt, Craig D.; Hambleton, Sophi ...; Neth, Olaf; Gosse, Geraldine; Reinsch, Steffen; Holzinger, Dirk; Kim, Yae-Jean; Bakhtiar, Shahrz ...; Atschekzei, Fara ...; Schmidt, Reinhol ...; Sogkas, Georgios; Chandrakasan, Sh ...; Rae, William; Derfalvi, Beata; Marquart, Hanne ...; Ozen, Ahmet; Kiykim, Ayca; Karakoc-Aydiner, ...; Kralickova, Pavl ...; de Bree, Godelie ...; Kiritsi, Dimitra; Seidel, Markus G ...; Kobbe, Robin; Dantzer, Jennife ...; Alsina, Laia; Armangue, Thais; Lougaris, Vassil ...; Agyeman, Philipp; Nystrom, Sofia; Buchbinder, Davi ...; Arkwright, Peter ...; Grimbacher, Bodo; visa färre...

Om ämnet

MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP: MEDICIN OCH HÄLS ...; och Klinisk medicin; och Gastroenterologi

Artiklar i publikationen: Journal of Aller ...

Av lärosätet: Linköpings universitet

Sök utanför SwePub

Sök vidare i:: Google; Google Book Search; Google Scholar

Kungliga biblioteket hanterar dina personuppgifter i enlighet med EU:s dataskyddsförordning (2018), GDPR. Läs mer om hur det funkar här.
Så här hanterar KB dina uppgifter vid användning av denna tjänst.

LIBRIS.kb.se