Outcomes of allogeneic hematopoietic cell transplant in patients with dyskeratosis congenita.

We describe outcomes after allogeneic transplantation in 34 patients with dyskeratosis congenita transplanted between 1981 and 2009. The median age at transplantation was 13 years (range 2 - 35). Approximately 50% of transplants were from related donors. Bone marrow was the predominant source of stem cells (n=24/34). The day-28 probability of neutrophil recovery was 73% and the day-100 platelet recovery was 72%. The day-100 probability of grade II-IV acute GVHD and the 3-year probability of chronic GVHD were 24% and 37%, respectively. The 10-year probability of survival was 30%; 14 patients were alive at last follow-up. Ten deaths occurred within 4 months from transplantation due to graft failure (n=6) or other transplant-related complications; 9 of these patients had been transplanted from mismatched related or from unrelated donors. Another 10 deaths occurred after 4 months; 6 of them occurred more than 5 years from transplantation, 4 of these were attributed to pulmonary failure. Transplant-regimen intensity and transplants from mismatched related or unrelated donors were associated with early mortality. Transplantation of grafts from HLA-matched siblings with cyclophosphamide-containing non-radiation regimens was associated with early low toxicity. Late mortality was attributed mainly to pulmonary complications and likely related to the underlying disease.

Sales-Bonfim, Carmem (författare)
Carreras, Jeanette (författare)
Alter, Blanche P (författare)
Antin, Joseph H (författare)
Ayas, Mouhab (författare)
Bodhi, Prasad (författare)
Davis, Jeffrey (författare)
Davies, Stella M (författare)
Deconinck, Eric (författare)
Deeg, H Joachim (författare)
Duerst, Reggie E (författare)
Fasth, Anders,1945Gothenburg University,Göteborgs universitet,Institutionen för kliniska vetenskaper, Avdelningen för pediatrik,Institute of Clinical Sciences, Department of Pediatrics(Swepub:gu)xfasan (författare)
Ghavamzadeh, Ardeshir (författare)
Giri, Neelam (författare)
Goldman, Frederick D (författare)
Kolb, E Anders (författare)
Krance, Robert (författare)
Kurtzberg, Joanne (författare)
Leung, Wing H (författare)
Srivastava, Alok (författare)
Or, Reuven (författare)
Richman, Carol M (författare)
Rosenberg, Philip S (författare)
Sanchez de Toledo Codina, Jose (författare)
Shenoy, Shalini (författare)
Socié, Gerard (författare)
Tolar, Jakub (författare)
Williams, Kirsten M (författare)
Eapen, Mary (författare)
Savage, Sharon A (författare)
Göteborgs universitetInstitutionen för kliniska vetenskaper, Avdelningen för pediatrik (creator_code:org_t)

Ingår i:Biology of blood and marrow transplantation : journal of the American Society for Blood and Marrow Transplantation: Elsevier BV19:8, s. 1238-12431523-6536
Ingår i:Biology of Blood and Marrow Transplantation: Elsevier BV19:8, s. 1238-12431083-8791

Om ämnet

MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP: MEDICIN OCH HÄLS ...; och Klinisk medicin; och Pediatrik

Kungliga biblioteket hanterar dina personuppgifter i enlighet med EU:s dataskyddsförordning (2018), GDPR. Läs mer om hur det funkar här.
Så här hanterar KB dina uppgifter vid användning av denna tjänst.