Bone marrow transplantation without myeloablative conditioning in a mouse model for Diamond-Blackfan anemia corrects the disease phenotype

↓ Direkt till sidans innehåll
↓ Direkt till sidans sekundära innehåll (sidomenyn)

Sökning: WFRF:(Warsi Sarah) > Bone marrow transpl...

1 av 12
Föregående post
Nästa post
Till träfflistan

Bone marrow transplantation without myeloablative conditioning in a mouse model for Diamond-Blackfan anemia corrects the disease phenotype

Dahl, Maria (författare): Lund University,Lunds universitet,Avdelningen för molekylärmedicin och genterapi,Institutionen för laboratoriemedicin,Medicinska fakulteten,Division of Molecular Medicine and Gene Therapy,Department of Laboratory Medicine,Faculty of Medicine

Warsi, Sarah (författare): Lund University,Lunds universitet,Avdelningen för molekylärmedicin och genterapi,Institutionen för laboratoriemedicin,Medicinska fakulteten,Division of Molecular Medicine and Gene Therapy,Department of Laboratory Medicine,Faculty of Medicine

Liu, Yang (författare): Lund University,Lunds universitet,Avdelningen för molekylärmedicin och genterapi,Institutionen för laboratoriemedicin,Medicinska fakulteten,Hematopoes och genterapi,Forskargrupper vid Lunds universitet,Division of Molecular Medicine and Gene Therapy,Department of Laboratory Medicine,Faculty of Medicine,Hematopoiesis and Gene Therapy,Lund University Research Groups

visa fler...

Debnath, Shubhranshu (författare): Lund University,Lunds universitet,Avdelningen för molekylärmedicin och genterapi,Institutionen för laboratoriemedicin,Medicinska fakulteten,Division of Molecular Medicine and Gene Therapy,Department of Laboratory Medicine,Faculty of Medicine

Billing, Matilda (författare): Lund University,Lunds universitet,Avdelningen för molekylärmedicin och genterapi,Institutionen för laboratoriemedicin,Medicinska fakulteten,Division of Molecular Medicine and Gene Therapy,Department of Laboratory Medicine,Faculty of Medicine

Siva, Kavitha (författare): Lund University,Lunds universitet,Stamceller till röda blodkroppar,Forskargrupper vid Lunds universitet,Stem Cells to Red Blood Cells,Lund University Research Groups

Flygare, Johan (författare): Lund University,Lunds universitet,Avdelningen för molekylärmedicin och genterapi,Institutionen för laboratoriemedicin,Medicinska fakulteten,Stamceller till röda blodkroppar,Forskargrupper vid Lunds universitet,Division of Molecular Medicine and Gene Therapy,Department of Laboratory Medicine,Faculty of Medicine,Stem Cells to Red Blood Cells,Lund University Research Groups

Karlsson, Stefan (författare): Lund University,Lunds universitet,Avdelningen för molekylärmedicin och genterapi,Institutionen för laboratoriemedicin,Medicinska fakulteten,Hematopoes och genterapi,Forskargrupper vid Lunds universitet,Division of Molecular Medicine and Gene Therapy,Department of Laboratory Medicine,Faculty of Medicine,Hematopoiesis and Gene Therapy,Lund University Research Groups

visa färre...

(creator_code:org_t)

Elsevier BV, 2021
2021
Engelska.
Ingår i: Experimental Hematology. - : Elsevier BV. - 0301-472X. ; 99, s. 2-53

Relaterad länk:: http://dx.doi.org/10...; visa fler...; https://lup.lub.lu.s...; https://doi.org/10.1...; visa färre...

Tidskriftsartikel (refereegranskat)

Abstract Ämnesord

Stäng

Diamond-Blackfan anemia (DBA) is a congenital erythroid hypoplasia caused by a functional haploinsufficiency of genes coding for ribosomal proteins. Among these genes, the ribosomal protein S19 (RPS19) gene is the most frequently mutated. Previously, a mouse model deficient in RPS19 was developed by our laboratory, which recapitulates the hematopoietic disease phenotype by manifesting pathologic features and clinical symptoms of DBA. Characterization of this model revealed that chronic RPS19 deficiency leads to exhaustion of hematopoietic stem cells and subsequent bone marrow (BM) failure. In this study, we evaluated a nonmyeloablative conditioning protocol for BM transplants in RPS19-deficient mice by transplanting wild-type BM cells to RPS19-deficient recipients given no conditioning or sublethal doses of irradiation before transplant. We describe full correction of the hematopoietic phenotype in mice given sublethal doses of irradiation, as well as in animals completely devoid of any preceding irradiation. In comparison, wild-type animals receiving the same preconditioning regimen and number of transplanted cells exhibited significantly lower engraftment levels. Thus, robust engraftment and repopulation of transplanted cells can be achieved in reduced-intensity conditioned RPS19-deficient recipients. As gene therapy studies with autologous gene-corrected hematopoietic stem cells are emerging, we propose the results described here can guide determination of the level of conditioning for such a protocol in RPS19-deficient DBA. On the basis of our findings, a relatively mild conditioning strategy would plausibly be sufficient to achieve sufficient levels of engraftment and clinical success.

Hitta via bibliotek

Experimental Hematology (Sök värdpublikationen i LIBRIS)

Till lärosätets databas

1 av 12
Föregående post
Nästa post
Till träfflistan

Hitta mer i SwePub

Av författaren/redakt...: Dahl, Maria; Warsi, Sarah; Liu, Yang; Debnath, Shubhra ...; Billing, Matilda; Siva, Kavitha; visa fler...; Flygare, Johan; Karlsson, Stefan; visa färre...

Om ämnet

MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP: MEDICIN OCH HÄLS ...; och Klinisk medicin; och Hematologi

Artiklar i publikationen: Experimental Hem ...

Av lärosätet: Lunds universitet

Sök utanför SwePub

Sök vidare i:: Google; Google Book Search; Google Scholar

Kungliga biblioteket hanterar dina personuppgifter i enlighet med EU:s dataskyddsförordning (2018), GDPR. Läs mer om hur det funkar här.
Så här hanterar KB dina uppgifter vid användning av denna tjänst.

LIBRIS.kb.se

Bone marrow transplantation without myeloablative conditioning in a mouse model for Diamond-Blackfan anemia corrects the disease phenotype

Ämnesord

Publikations- och innehållstyp

Hitta via bibliotek

Till lärosätets databas

Hitta mer i SwePub

Sök utanför SwePub