Sökning: WFRF:(Karlsson Stefan)
> (2020-2024) >
Engineered human Di...
Engineered human Diamond-Blackfan anemia disease model confirms therapeutic effects of clinically applicable lentiviral vector at single-cell resolution
-
- Liu, Yang (författare)
- Karolinska Institute,Lund University,Lunds universitet,Avdelningen för molekylärmedicin och genterapi,Institutionen för laboratoriemedicin,Medicinska fakulteten,Stamcellscentrum (SCC),Avdelningen för stamcellsforskning,Division of Molecular Medicine and Gene Therapy,Department of Laboratory Medicine,Faculty of Medicine,Stem Cell Center,Division of stem cell research
-
- Schmiderer, Ludwig (författare)
- Lund University,Lunds universitet,Avdelningen för molekylärmedicin och genterapi,Institutionen för laboratoriemedicin,Medicinska fakulteten,Stamcellscentrum (SCC),Avdelningen för stamcellsforskning,Division of Molecular Medicine and Gene Therapy,Department of Laboratory Medicine,Faculty of Medicine,Stem Cell Center,Division of stem cell research
-
- Hjort, Martin (författare)
- Lund University,Lunds universitet,NanoLund: Centre for Nanoscience,Annan verksamhet, LTH,Lunds Tekniska Högskola,Institutionen för experimentell medicinsk vetenskap,Medicinska fakulteten,Kemisk biologi med inriktning mot läkemedelsutveckling,Forskargrupper vid Lunds universitet,LTH profilområde: Nanovetenskap och halvledarteknologi,LTH profilområden,LU profilområde: Ljus och material,Lunds universitets profilområden,Other operations, LTH,Faculty of Engineering, LTH,Department of Experimental Medical Science,Faculty of Medicine,Chemical Biology and Therapeutics,Lund University Research Groups,LTH Profile Area: Nanoscience and Semiconductor Technology,LTH Profile areas,Faculty of Engineering, LTH,LU Profile Area: Light and Materials,Lund University Profile areas,MBC Biolabs
-
visa fler...
-
- Lang, Stefan (författare)
- Lund University,Lunds universitet,Avdelningen för molekylär hematologi,Institutionen för laboratoriemedicin,Medicinska fakulteten,Stamcellscentrum (SCC),Avdelningen för stamcellsforskning,Division of Molecular Hematology (DMH),Department of Laboratory Medicine,Faculty of Medicine,Stem Cell Center,Division of stem cell research
-
- Bremborg, Tyra (författare)
- Lund University,Lunds universitet,Avdelningen för molekylärmedicin och genterapi,Institutionen för laboratoriemedicin,Medicinska fakulteten,Stamcellscentrum (SCC),Avdelningen för stamcellsforskning,Division of Molecular Medicine and Gene Therapy,Department of Laboratory Medicine,Faculty of Medicine,Stem Cell Center,Division of stem cell research
-
- Rydström, Anna (författare)
- Lund University,Lunds universitet,Avdelningen för molekylärmedicin och genterapi,Institutionen för laboratoriemedicin,Medicinska fakulteten,Stamcellscentrum (SCC),Avdelningen för stamcellsforskning,Division of Molecular Medicine and Gene Therapy,Department of Laboratory Medicine,Faculty of Medicine,Stem Cell Center,Division of stem cell research
-
- Schambach, Axel (författare)
- Hannover Medical School,Harvard Medical School,Boston Children's Hospital
-
- Larsson, Jonas (författare)
- Lund University,Lunds universitet,Avdelningen för molekylärmedicin och genterapi,Institutionen för laboratoriemedicin,Medicinska fakulteten,Stamcellscentrum (SCC),Avdelningen för stamcellsforskning,Division of Molecular Medicine and Gene Therapy,Department of Laboratory Medicine,Faculty of Medicine,Stem Cell Center,Division of stem cell research
-
- Karlsson, Stefan (författare)
- Lund University,Lunds universitet,Avdelningen för molekylärmedicin och genterapi,Institutionen för laboratoriemedicin,Medicinska fakulteten,Stamcellscentrum (SCC),Avdelningen för stamcellsforskning,Division of Molecular Medicine and Gene Therapy,Department of Laboratory Medicine,Faculty of Medicine,Stem Cell Center,Division of stem cell research
-
visa färre...
-
(creator_code:org_t)
- 2023
- 2023
- Engelska 47 s.
-
Ingår i: Haematologica. - 1592-8721. ; 108:11, s. 3095-3109
- Relaterad länk:
-
http://dx.doi.org/10...
-
visa fler...
-
https://lup.lub.lu.s...
-
https://doi.org/10.3...
-
http://kipublication...
-
visa färre...
Abstract
Ämnesord
Stäng
- Diamond-Blackfan anemia is a rare genetic bone marrow failure disorder which is usually caused by mutations in ribosomal protein genes. In the present study, we generated a traceable RPS19-deficient cell model using CRISPR-Cas9 and homology-directed repair to investigate the therapeutic effects of a clinically applicable lentiviral vector at single-cell resolution. We developed a gentle nanostraw delivery platform to edit RPS19 gene in primary human cord blood-derived CD34+ hematopoietic stem and progenitor cells. The edited cells showed expected impaired erythroid differentiation phenotype and a specific erythroid progenitor with abnormal cell cycle status accompanied by enrichment of TNFα/NF-κB and p53 signaling pathways was identified by single-cell RNA sequencing analysis. The therapeutic vector could rescue the abnormal erythropoiesis by activating cell cycle-related signaling pathways and promoted red blood cell production. Overall, these results establish nanostraws as a gentle option for CRISPR-Cas9-based gene editing in sensitive primary hematopoietic stem and progenitor cells, and provide support for future clinical investigations of the lentiviral gene therapy strategy.
Ämnesord
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP -- Medicinska och farmaceutiska grundvetenskaper -- Cell- och molekylärbiologi (hsv//swe)
- MEDICAL AND HEALTH SCIENCES -- Basic Medicine -- Cell and Molecular Biology (hsv//eng)
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP -- Klinisk medicin -- Hematologi (hsv//swe)
- MEDICAL AND HEALTH SCIENCES -- Clinical Medicine -- Hematology (hsv//eng)
Publikations- och innehållstyp
- art (ämneskategori)
- ref (ämneskategori)
Hitta via bibliotek
Till lärosätets databas