Tyck till om SwePub Sök här!
L773:1468 330X
Sökning: L773:1468 330X > Sánchez Valle Raquel > Schott Jonathan M > Development of a se...
- 1 av 1
- Föregående post
- Nästa post
- Till träfflistan
Development of a sensitive trial-ready poly(GP) CSF biomarker assay for C9orf72-associated frontotemporal dementia and amyotrophic lateral sclerosis.
- Wilson, Katherine M (författare)
- Katona, Eszter (författare)
- Glaria, Idoia (författare)
- visa fler...
- Carcolé, Mireia (författare)
- Swift, Imogen J (författare)
- Sogorb-Esteve, Aitana (författare)
- Heller, Carolin (författare)
- Bouzigues, Arabella (författare)
- Heslegrave, Amanda J (författare)
- Keshavan, Ashvini (författare)
- Knowles, Kathryn (författare)
- Patil, Saurabh (författare)
- Mohapatra, Susovan (författare)
- Liu, Yuanjing (författare)
- Goyal, Jaya (författare)
- Sanchez-Valle, Raquel (författare)
- Laforce, Robert Jr (författare)
- Synofzik, Matthis (författare)
- Rowe, James B (författare)
- Finger, Elizabeth (författare)
- Vandenberghe, Rik (författare)
- Butler, Christopher R (författare)
- Gerhard, Alexander (författare)
- Van Swieten, John C (författare)
- Seelaar, Harro (författare)
- Borroni, Barbara (författare)
- Galimberti, Daniela (författare)
- de Mendonça, Alexandre (författare)
- Masellis, Mario (författare)
- Tartaglia, M Carmela (författare)
- Otto, Markus (författare)
- Ducharme, Simon (författare)
- Schott, Jonathan M (författare)
- Malaspina, Andrea (författare)
- Boyanapalli, Ramakrishna (författare)
- Rohrer, Jonathan D (författare)
- Isaacs, Adrian M (författare)
- visa färre...
- (creator_code:org_t)
- 2022-04-04
- 2022
- Engelska.
- Ingår i: Journal of neurology, neurosurgery, and psychiatry. - : BMJ. - 1468-330X .- 0022-3050. ; 93:7, s. 761-771
- Tidskriftsartikel (refereegranskat)
Abstract
Ämnesord
Stäng
- A GGGGCC repeat expansion in the C9orf72 gene is the most common cause of genetic frontotemporal dementia (FTD) and amyotrophic lateral sclerosis (ALS). As potential therapies targeting the repeat expansion are now entering clinical trials, sensitive biomarker assays of target engagement are urgently required. Our objective was to develop such an assay.We used the single molecule array (Simoa) platform to develop an immunoassay for measuring poly(GP) dipeptide repeat proteins (DPRs) generated by the C9orf72 repeat expansion in cerebrospinal fluid (CSF) of people with C9orf72-associated FTD/ALS.We show the assay to be highly sensitive and robust, passing extensive qualification criteria including low intraplate and interplate variability, a high precision and accuracy in measuring both calibrators and samples, dilutional parallelism, tolerance to sample and standard freeze-thaw and no haemoglobin interference. We used this assay to measure poly(GP) in CSF samples collected through the Genetic FTD Initiative (N=40 C9orf72 and 15 controls). We found it had 100% specificity and 100% sensitivity and a large window for detecting target engagement, as the C9orf72 CSF sample with the lowest poly(GP) signal had eightfold higher signal than controls and on average values from C9orf72 samples were 38-fold higher than controls, which all fell below the lower limit of quantification of the assay. These data indicate that a Simoa-based poly(GP) DPR assay is suitable for use in clinical trials to determine target engagement of therapeutics aimed at reducing C9orf72 repeat-containing transcripts.
Ämnesord
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP -- Medicinska och farmaceutiska grundvetenskaper -- Neurovetenskaper (hsv//swe)
- MEDICAL AND HEALTH SCIENCES -- Basic Medicine -- Neurosciences (hsv//eng)
Nyckelord
- Frontotemporal dementia
- motor neuron disease
Publikations- och innehållstyp
- ref (ämneskategori)
- art (ämneskategori)
Hitta via bibliotek
- Journal of neurology, neurosurgery, and psychiatry (Sök värdpublikationen i LIBRIS)
Till lärosätets databas
- 1 av 1
- Föregående post
- Nästa post
- Till träfflistan
Hitta mer i SwePub
- Av författaren/redakt...
- Wilson, Katherin ...
- Katona, Eszter
- Glaria, Idoia
- Carcolé, Mireia
- Swift, Imogen J
- Sogorb-Esteve, A ...
- visa fler...
- Heller, Carolin
- Bouzigues, Arabe ...
- Heslegrave, Aman ...
- Keshavan, Ashvin ...
- Knowles, Kathryn
- Patil, Saurabh
- Mohapatra, Susov ...
- Liu, Yuanjing
- Goyal, Jaya
- Sanchez-Valle, R ...
- Laforce, Robert ...
- Synofzik, Matthi ...
- Rowe, James B
- Finger, Elizabet ...
- Vandenberghe, Ri ...
- Butler, Christop ...
- Gerhard, Alexand ...
- Van Swieten, Joh ...
- Seelaar, Harro
- Borroni, Barbara
- Galimberti, Dani ...
- de Mendonça, Ale ...
- Masellis, Mario
- Tartaglia, M Car ...
- Otto, Markus
- Graff, Caroline
- Ducharme, Simon
- Schott, Jonathan ...
- Malaspina, Andre ...
- Zetterberg, Henr ...
- Boyanapalli, Ram ...
- Rohrer, Jonathan ...
- Isaacs, Adrian M
- visa färre...
- Om ämnet
-
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP
- MEDICIN OCH HÄLS ...
- och Medicinska och f ...
- och Neurovetenskaper
- Artiklar i publikationen
- Journal of neuro ...
- Av lärosätet
- Göteborgs universitet
- Karolinska Institutet
Sök utanför SwePub
- Sök vidare i:
- Google Book Search
- Google Scholar
Kungliga biblioteket hanterar dina personuppgifter i enlighet med EU:s dataskyddsförordning (2018), GDPR. Läs mer om hur det funkar här.
Så här hanterar KB dina uppgifter vid användning av denna tjänst.
- Copyright © LIBRIS - Nationella bibliotekssystem
- LIBRIS.kb.se
