A randomized phase 3 study of lenalidomide versus placebo in RBC transfusion-dependent patients with Low-/Intermediate-1-risk myelodysplastic syndromes with del5q

This phase 3, randomized, double-blind study assessed the efficacy and safety of lenalidomide in 205 red blood cell (RBC) transfusion-dependent patients with International Prognostic Scoring System Low-/Intermediate-1-risk del5q31 myelodysplastic syndromes. Patients received lenalidomide 10 mg/day on days 1-21 (n = 69) or 5 mg/day on days 1-28 (n = 69) of 28-day cycles; or placebo (n = 67). Crossover to lenalidomide or higher dose was allowed after 16 weeks. More patients in the lenalidomide 10- and 5-mg groups achieved RBC-transfusion independence (TI) for ≥ 26 weeks (primary endpoint) versus placebo (56.1% and 42.6% vs 5.9%; both P < .001). Median duration of RBC-TI was not reached (median follow-up, 1.55 years), with 60% to 67% of responses ongoing in patients without progression to acute myeloid leukemia (AML). Cytogenetic response rates were 50.0% (10 mg) versus 25.0% (5 mg; P = .066). For the lenalidomide groups combined, 3-year overall survival and AML risk were 56.5% and 25.1%, respectively. RBC-TI for ≥ 8 weeks was associated with 47% and 42% reductions in the relative risks of death and AML progression or death, respectively (P = .021 and .048). The safety profile was consistent with previous reports. Lenalidomide is beneficial and has an acceptable safety profile in transfusion-dependent patients with Low-/Intermediate-1-risk del5q myelodysplastic syndrome. This trial was registered at www.clinicaltrials.gov as #NCT00179621.

Giagounidis, A (författare)
Selleslag, D (författare)
Beyne-Rauzy, O (författare)
Mufti, G (författare)
Mittelman, M (författare)
Muus, P (författare)
Boekhorst, PT (författare)
Sanz, G (författare)
del Canizo, C (författare)
Guerci-Bresler, A (författare)
Nilsson, LarsLund University,Lunds universitet,Stamcellscentrum (SCC),Avdelningen för stamcellsforskning,Institutionen för laboratoriemedicin,Medicinska fakulteten,Stem Cell Center,Division of stem cell research,Department of Laboratory Medicine,Faculty of Medicine(Swepub:lu)med-lni (författare)
Platzbecker, U (författare)
Lubbert, M (författare)
Quesnel, B (författare)
Cazzola, M (författare)
Ganser, A (författare)
Bowen, D (författare)
Schlegelberger, B (författare)
Aul, C (författare)
Knight, R (författare)
Francis, J (författare)
Fu, T (författare)
Hellstrom-Lindberg, EKarolinska Institutet (författare)
Stamcellscentrum (SCC)Avdelningen för stamcellsforskning (creator_code:org_t)

Ingår i:Blood: American Society of Hematology118:14, s. 3765-37761528-00200006-4971

Av författaren/redakt...: Fenaux, P; Giagounidis, A; Selleslag, D; Beyne-Rauzy, O; Mufti, G; Mittelman, M; visa fler...; Muus, P; Boekhorst, PT; Sanz, G; del Canizo, C; Guerci-Bresler, ...; Nilsson, Lars; Platzbecker, U; Lubbert, M; Quesnel, B; Cazzola, M; Ganser, A; Bowen, D; Schlegelberger, ...; Aul, C; Knight, R; Francis, J; Fu, T; Hellstrom-Lindbe ...; visa färre...

Om ämnet

MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP: MEDICIN OCH HÄLS ...; och Klinisk medicin; och Hematologi

Kungliga biblioteket hanterar dina personuppgifter i enlighet med EU:s dataskyddsförordning (2018), GDPR. Läs mer om hur det funkar här.
Så här hanterar KB dina uppgifter vid användning av denna tjänst.