Sökning: id:"swepub:oai:gup.ub.gu.se/143133" >
Systemic administra...
Systemic administration of PRO051 in Duchenne's muscular dystrophy.
-
Goemans, Nathalie M (författare)
-
- Tulinius, Mar, 1953 (författare)
- Gothenburg University,Göteborgs universitet,Institutionen för kliniska vetenskaper, Avdelningen för pediatrik,Institute of Clinical Sciences, Department of Pediatrics
-
van den Akker, Johanna T (författare)
-
visa fler...
-
Burm, Brigitte E (författare)
-
Ekhart, Peter F (författare)
-
Heuvelmans, Niki (författare)
-
Holling, Tjadine (författare)
-
Janson, Anneke A (författare)
-
Platenburg, Gerard J (författare)
-
Sipkens, Jessica A (författare)
-
Sitsen, J M Ad (författare)
-
Aartsma-Rus, Annemieke (författare)
-
van Ommen, Gert-Jan B (författare)
-
Buyse, Gunnar (författare)
-
- Darin, Niklas, 1964 (författare)
- Gothenburg University,Göteborgs universitet,Institutionen för kliniska vetenskaper, Avdelningen för pediatrik,Institute of Clinical Sciences, Department of Pediatrics
-
Verschuuren, Jan J (författare)
-
Campion, Giles V (författare)
-
de Kimpe, Sjef J (författare)
-
van Deutekom, Judith C (författare)
-
visa färre...
-
(creator_code:org_t)
- 2011
- 2011
- Engelska.
-
Ingår i: The New England journal of medicine. - 1533-4406. ; 364:16, s. 1513-22
- Relaterad länk:
-
https://gup.ub.gu.se...
-
visa fler...
-
https://doi.org/10.1...
-
visa färre...
Abstract
Ämnesord
Stäng
- Local intramuscular administration of the antisense oligonucleotide PRO051 in patients with Duchenne's muscular dystrophy with relevant mutations was previously reported to induce the skipping of exon 51 during pre-messenger RNA splicing of the dystrophin gene and to facilitate new dystrophin expression in muscle-fiber membranes. The present phase 1-2a study aimed to assess the safety, pharmacokinetics, and molecular and clinical effects of systemically administered PRO051.
Nyckelord
- Adolescent
- Alternative Splicing
- Child
- Child
- Preschool
- Creatine Kinase
- urine
- Dose-Response Relationship
- Drug
- Dystrophin
- genetics
- metabolism
- Exercise Test
- Exons
- Humans
- Injections
- Subcutaneous
- Male
- Muscle Strength
- drug effects
- Muscle
- Skeletal
- chemistry
- metabolism
- Muscular Dystrophy
- Duchenne
- drug therapy
- genetics
- Mutation
- Oligonucleotides
- administration & dosage
- adverse effects
- blood
- therapeutic use
- RNA
- analysis
Publikations- och innehållstyp
- vet (ämneskategori)
- art (ämneskategori)
Hitta via bibliotek
Till lärosätets databas
- Av författaren/redakt...
-
Goemans, Nathali ...
-
Tulinius, Mar, 1 ...
-
van den Akker, J ...
-
Burm, Brigitte E
-
Ekhart, Peter F
-
Heuvelmans, Niki
-
visa fler...
-
Holling, Tjadine
-
Janson, Anneke A
-
Platenburg, Gera ...
-
Sipkens, Jessica ...
-
Sitsen, J M Ad
-
Aartsma-Rus, Ann ...
-
van Ommen, Gert- ...
-
Buyse, Gunnar
-
Darin, Niklas, 1 ...
-
Verschuuren, Jan ...
-
Campion, Giles V
-
de Kimpe, Sjef J
-
van Deutekom, Ju ...
-
visa färre...
- Artiklar i publikationen
-
The New England ...
- Av lärosätet
-
Göteborgs universitet