Ataluren use in patients with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy: patient demographics and characteristics from the STRIDE Registry

↓ Direkt till sidans innehåll
↓ Direkt till sidans sekundära innehåll (sidomenyn)

Sökning: onr:"swepub:oai:gup.ub.gu.se/287625" > Ataluren use in pat...

1 av 1
Föregående post
Nästa post
Till träfflistan

LIBRIS Formathandbok (Information om MARC21)

Fältnamn	Indikatorer	Metadata
000		02929naa a2200445 4500
001		oai:gup.ub.gu.se/287625
003		SwePub
008		240528s2019 \| \|\|\|\|\|\|\|\|\|\|\|000 \|\|eng\|
024	7	a https://gup.ub.gu.se/publication/2876252 URI
024	7	a https://doi.org/10.2217/cer-2019-00862 DOI
040		a (SwePub)gu
041		a eng
042		9 SwePub
072	7	a ref2 swepub-contenttype
072	7	a art2 swepub-publicationtype
100	1	a Muntoni, F.4 aut
245	1 0	a Ataluren use in patients with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy: patient demographics and characteristics from the STRIDE Registry
264	1	b Becaris Publishing Limited,c 2019
520		a Aim: Strategic Targeting of Registries and International Database of Excellence (STRIDE) is an ongoing, multicenter registry providing real-world evidence regarding ataluren use in patients with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy (DMD) in clinical practice (NCT02369731). Here, we describe the initial demographic characteristics of the registry population. Patients & methods: Patients will be followed up from enrollment for >= 5 years or until study withdrawal. Results & conclusion: As of 9 July 2018, 213 DMD boys were enrolled from 11 countries. Mean (standard deviation) ages at first symptoms and at study treatment start were 2.7 (1.7) years and 9.8 (3.7) years, respectively. Corticosteroids were used by 190 patients (89.2%) before data cut-off. Mean (standard deviation) ataluren exposure was 639.0 (362.9) days. Six patients withdrew. STRIDE is the first drug registry for patients with DMD and represents the largest real-world registry of patients with nmDMD to date.
650	7	a MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAPx Klinisk medicin0 (SwePub)3022 hsv//swe
650	7	a MEDICAL AND HEALTH SCIENCESx Clinical Medicine0 (SwePub)3022 hsv//eng
700	1	a Desguerre, I.4 aut
700	1	a Guglieri, M.4 aut
700	1	a Osorio, A. N.4 aut
700	1	a Kirschner, J.4 aut
700	1	a Tulinius, Mar,d 1953u Gothenburg University,Göteborgs universitet,Institutionen för kliniska vetenskaper, Avdelningen för pediatrik,Institute of Clinical Sciences, Department of Pediatrics4 aut0 (Swepub:gu)xtulim
700	1	a Buccella, F.4 aut
700	1	a Elfring, G.4 aut
700	1	a Werner, C.4 aut
700	1	a Schilling, T.4 aut
700	1	a Trifillis, P.4 aut
700	1	a Zhang, O.4 aut
700	1	a Delage, A.4 aut
700	1	a Santos, C. L.4 aut
700	1	a Mercuri, E.4 aut
710	2	a Göteborgs universitetb Institutionen för kliniska vetenskaper, Avdelningen för pediatrik4 org
773	0	t Journal of Comparative Effectiveness Researchd : Becaris Publishing Limitedg 8:14, s. 1187-1200q 8:14<1187-1200x 2042-6305x 2042-6313
856	4	u https://doi.org/10.2217/cer-2019-0086
856	4 8	u https://gup.ub.gu.se/publication/287625
856	4 8	u https://doi.org/10.2217/cer-2019-0086

Hitta via bibliotek

Journal of Comparative Effectiveness Research (Sök värdpublikationen i LIBRIS)

Till lärosätets databas

1 av 1
Föregående post
Nästa post
Till träfflistan

Hitta mer i SwePub

Av författaren/redakt...: Muntoni, F.; Desguerre, I.; Guglieri, M.; Osorio, A. N.; Kirschner, J.; Tulinius, Mar, 1 ...; visa fler...; Buccella, F.; Elfring, G.; Werner, C.; Schilling, T.; Trifillis, P.; Zhang, O.; Delage, A.; Santos, C. L.; Mercuri, E.; visa färre...

Om ämnet

MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP: MEDICIN OCH HÄLS ...; och Klinisk medicin

Artiklar i publikationen: Journal of Compa ...

Av lärosätet: Göteborgs universitet

Sök utanför SwePub

Sök vidare i:: Google; Google Book Search; Google Scholar

Kungliga biblioteket hanterar dina personuppgifter i enlighet med EU:s dataskyddsförordning (2018), GDPR. Läs mer om hur det funkar här.
Så här hanterar KB dina uppgifter vid användning av denna tjänst.

LIBRIS.kb.se