WFRF:(Schulz Axel)
Sökning: WFRF:(Schulz Axel) > Gene therapy for in...
Gene therapy for infantile malignant osteopetrosis : review of pre-clinical research and proof-of-concept for phenotypic reversal
-
- Moscatelli, Ilana (författare)
- Lund University,Lunds universitet,Avdelningen för molekylärmedicin och genterapi,Institutionen för laboratoriemedicin,Medicinska fakulteten,Division of Molecular Medicine and Gene Therapy,Department of Laboratory Medicine,Faculty of Medicine
-
- Almarza, Elena (författare)
- Rocket Pharmaceuticals Ltd
-
- Schambach, Axel (författare)
- Hannover Medical School,Harvard University
- visa fler...
- visa färre...
- (creator_code:org_t)
- Elsevier BV, 2021
- 2021
- Engelska 9 s.
- Ingår i: Molecular Therapy - Methods and Clinical Development. - : Elsevier BV. - 2329-0501. ; 20, s. 389-397
- Forskningsöversikt (refereegranskat)
Abstract
Ämnesord
Stäng
- Infantile malignant osteopetrosis is a devastating disorder of early childhood that is frequently fatal and for which there are only limited therapeutic options. Gene therapy utilizing autologous hematopoietic stem and progenitor cells represents a potentially advantageous therapeutic alternative for this multisystemic disease. Gene therapy can be performed relatively rapidly following diagnosis, will not result in graft versus host disease, and may also have potential for reduced incidences of other transplant-related complications. In this review, we have summarized the past sixteen years of research aimed at developing a gene therapy for infantile malignant osteopetrosis; these efforts have culminated in the first clinical trial employing lentiviral-mediated delivery of TCIRG1 in autologous hematopoietic stem and progenitor cells. Infantile malignant osteopetrosis (IMO) presents a highly unmet medical need with limited therapeutic options. Gene therapy utilizing autologous hematopoietic stem and progenitor cells represents a potentially advantageous therapeutic alternative for this disease. Here, we have summarized all nonclinical studies supporting the initiation of a clinical gene therapy trial for IMO.
Ämnesord
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP -- Medicinska och farmaceutiska grundvetenskaper -- Medicinsk genetik (hsv//swe)
- MEDICAL AND HEALTH SCIENCES -- Basic Medicine -- Medical Genetics (hsv//eng)
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP -- Klinisk medicin -- Ortopedi (hsv//swe)
- MEDICAL AND HEALTH SCIENCES -- Clinical Medicine -- Orthopaedics (hsv//eng)
Nyckelord
- autosomal recessive osteopetrosis
- gene therapy
- hematopoietic stem and progenitor cells
- infantile malignant osteopetrosis
- lentivirus
- osteoclast disorders
Publikations- och innehållstyp
- for (ämneskategori)
- ref (ämneskategori)
Hitta via bibliotek
- Molecular Therapy - Methods and Clinical Development (Sök värdpublikationen i LIBRIS)
Till lärosätets databas
Hitta mer i SwePub
- Av författaren/redakt...
- Moscatelli, Ilan ...
- Almarza, Elena
- Schambach, Axel
- Ricks, David
- Schulz, Ansgar
- Herzog, Christop ...
- visa fler...
- Henriksen, Kim
- Askmyr, Maria
- Schwartz, Jonath ...
- Richter, Johan
- visa färre...
- Om ämnet
-
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP
- MEDICIN OCH HÄLS ...
- och Medicinska och f ...
- och Medicinsk geneti ...
-
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP
- MEDICIN OCH HÄLS ...
- och Klinisk medicin
- och Ortopedi
- Artiklar i publikationen
- Molecular Therap ...
- Av lärosätet
- Lunds universitet
Sök utanför SwePub
- Sök vidare i:
- Google Book Search
- Google Scholar
Kungliga biblioteket hanterar dina personuppgifter i enlighet med EU:s dataskyddsförordning (2018), GDPR. Läs mer om hur det funkar här.
Så här hanterar KB dina uppgifter vid användning av denna tjänst.
- Copyright © LIBRIS - Nationella bibliotekssystem
- LIBRIS.kb.se
