WFRF:(Alberti Simon)
Sökning: WFRF:(Alberti Simon) > Recent advances in ...
Recent advances in methodology for clinical trials in small populations : the InSPiRe project
- Friede, Tim (författare)
- Posch, Martin (författare)
- Zohar, Sarah (författare)
- visa fler...
- Alberti, Corinne (författare)
- Benda, Norbert (författare)
- Comets, Emmanuelle (författare)
- Day, Simon (författare)
- Dmitrienko, Alex (författare)
- Graf, Alexandra (författare)
- Guenhan, Burak Kuersad (författare)
- Hee, Siew Wan (författare)
- Lentz, Frederike (författare)
- Madan, Jason (författare)
- Ondra, Thomas (författare)
- Pearce, Michael (författare)
- Roever, Christian (författare)
- Toumazi, Artemis (författare)
- Unkel, Steffen (författare)
- Ursino, Moreno (författare)
- Wassmer, Gernot (författare)
- Stallard, Nigel (författare)
- visa färre...
- (creator_code:org_t)
- 2018-10-25
- 2018
- Engelska.
- Ingår i: Orphanet Journal of Rare Diseases. - : Springer Science and Business Media LLC. - 1750-1172. ; 13
- Forskningsöversikt (refereegranskat)
Abstract
Ämnesord
Stäng
- Where there are a limited number of patients, such as in a rare disease, clinical trials in these small populations present several challenges, including statistical issues. This led to an EU FP7 call for proposals in 2013. One of the three projects funded was the Innovative Methodology for Small Populations Research (InSPiRe) project. This paper summarizes the main results of the project, which was completed in 2017. The InSPiRe project has led to development of novel statistical methodology for clinical trials in small populations in four areas. We have explored new decision-making methods for small population clinical trials using a Bayesian decision-theoretic framework to compare costs with potential benefits, developed approaches for targeted treatment trials, enabling simultaneous identification of subgroups and confirmation of treatment effect for these patients, worked on early phase clinical trial design and on extrapolation from adult to pediatric studies, developing methods to enable use of pharmacokinetics and pharmacodynamics data, and also developed improved robust meta-analysis methods for a small number of trials to support the planning, analysis and interpretation of a trial as well as enabling extrapolation between patient groups. In addition to scientific publications, we have contributed to regulatory guidance and produced free software in order to facilitate implementation of the novel methods.
Ämnesord
- NATURVETENSKAP -- Biologi (hsv//swe)
- NATURAL SCIENCES -- Biological Sciences (hsv//eng)
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP -- Medicinsk bioteknologi -- Biomedicinsk laboratorievetenskap/teknologi (hsv//swe)
- MEDICAL AND HEALTH SCIENCES -- Medical Biotechnology -- Biomedical Laboratory Science/Technology (hsv//eng)
- SAMHÄLLSVETENSKAP -- Medie- och kommunikationsvetenskap -- Systemvetenskap, informationssystem och informatik med samhällsvetenskaplig inriktning (hsv//swe)
- SOCIAL SCIENCES -- Media and Communications -- Information Systems, Social aspects (hsv//eng)
- NATURVETENSKAP -- Matematik -- Sannolikhetsteori och statistik (hsv//swe)
- NATURAL SCIENCES -- Mathematics -- Probability Theory and Statistics (hsv//eng)
Nyckelord
- FP7 small populations methodology projects
- Statistical methods
- Rare disease clinical trial
Publikations- och innehållstyp
- ref (ämneskategori)
- for (ämneskategori)
Hitta via bibliotek
- Orphanet Journal of Rare Diseases (Sök värdpublikationen i LIBRIS)
Till lärosätets databas
Hitta mer i SwePub
- Av författaren/redakt...
- Friede, Tim
- Posch, Martin
- Zohar, Sarah
- Alberti, Corinne
- Benda, Norbert
- Comets, Emmanuel ...
- visa fler...
- Day, Simon
- Dmitrienko, Alex
- Graf, Alexandra
- Guenhan, Burak K ...
- Hee, Siew Wan
- Lentz, Frederike
- Madan, Jason
- Miller, Frank
- Ondra, Thomas
- Pearce, Michael
- Roever, Christia ...
- Toumazi, Artemis
- Unkel, Steffen
- Ursino, Moreno
- Wassmer, Gernot
- Stallard, Nigel
- visa färre...
- Om ämnet
-
- NATURVETENSKAP
- NATURVETENSKAP
- och Biologi
-
- MEDICIN OCH HÄLSOVETENSKAP
- MEDICIN OCH HÄLS ...
- och Medicinsk biotek ...
- och Biomedicinsk lab ...
-
- SAMHÄLLSVETENSKAP
- SAMHÄLLSVETENSKA ...
- och Medie och kommun ...
- och Systemvetenskap ...
-
- NATURVETENSKAP
- NATURVETENSKAP
- och Matematik
- och Sannolikhetsteor ...
- Artiklar i publikationen
- Orphanet Journal ...
- Av lärosätet
- Stockholms universitet
Sök utanför SwePub
- Sök vidare i:
- Google Book Search
- Google Scholar
Kungliga biblioteket hanterar dina personuppgifter i enlighet med EU:s dataskyddsförordning (2018), GDPR. Läs mer om hur det funkar här.
Så här hanterar KB dina uppgifter vid användning av denna tjänst.
- Copyright © LIBRIS - Nationella bibliotekssystem
- LIBRIS.kb.se
